Cell：单碱基编辑技术，成功修复重症免疫缺陷的基因突变，恢复T细胞产生
实验结果显示，ABE修复的HSPC细胞被引入人工胸腺类器官后，产生了功能完全且成熟的T细胞。这表明了对CD3δ-SCID患者的干细胞进行碱基编辑可以修复他们的致病基因突变。
2023-03-23
复旦大学赵兴明/杨禹丞团队构建人脑非编码调控元件互作网络图，精细定位脑疾病基因
综上所述，该研究构建了人脑中的非编码调控元件互作网络的概览图，分析了其在神经细胞和组织中的特异性，并据此对脑疾病基因进行了系统而精准的定位，为理解脑疾病和行为认知表型的遗传调控机制提供了新见解。
2023-07-28
专访中山大学彭晖｜发现腹膜纤维化产生新机制，设计AAV1基因疗法成功治疗小鼠模型
近日，中山大学附属第三医院彭晖教授团队通过对腹膜的单细胞转录组分析和细胞外囊泡的蛋白质组学分析，发现了导致腹膜纤维化的全新作用机制，为开发腹膜纤维化治疗策略提供了新思路。目前，这项研究已经以“Extr
2023-07-25
Science：新研究发现了使类人猿从以指关节为基础的跳跃转变为人类直立行走的基因变化
灵长类动物进化史上最深刻的进步或许发生在大约 600 万年前，那时我们的祖先开始用两条腿走路。人们认为，向两足行走的逐渐转变使灵长类动物更能适应不同的环境，并解放了它们的双手，使它们能够使用工具，这反
2023-07-27
Nature：“跳跃基因”或能改变人类结肠组织的基因组特征 从而有望揭示机体衰老和癌症发生的奥秘
来自韩国科学技术院等机构的科学家们通过研究针对人类大肠的完整基因组中的跳跃基因进行了一项突破性的研究。
2023-06-02
广谱高抗根肿病基因“卫青”的克隆及机制研究获进展
根肿病是油菜等十字花科作物农业生产上危害最大的病害之一。根肿菌在土壤中可存活二十年，耕地一旦被污染，将不再适合种植十字花科作物。中国科学院遗传与发育生物学研究所陈宇航和周俭民合作团队，克隆了广谱抗根肿
2023-06-13
《细胞》重磅：迄今最强肠癌基因变异现身！MIT/哈佛团队基于超40万人数据，发现一个新型变异与肠癌风险增加2倍有关
Loh等人的这项研究成果让我们认识到了非编码VNTR对人类的健康有重要的影响，与癌症等疾病的发生密切相关。这一发现不仅让我们对癌症等疾病的发生有了新的认知，以此为基础开展的机制研究有望发现治疗癌症等疾
2023-08-07
里程碑时刻：FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请
CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。
2023-06-12