遗传性骨病新药！协和发酵麒麟Crysvita在日本上市，治疗FGF-23相关的低磷性佝偻病和骨软化症！
2019年12月13日讯 /生物谷BIOON/ --协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）近日宣布在日本推出Crysvita（burosumab，代码：KRN23），该药于今年9月获得批准，用于治疗FGF-23相关的低磷性佝偻病和骨软化症。在日本，Crysvita之前已被授予治疗这2种疾病的孤儿药资格。Crysvita在日本的上市，将为患者提供唯
急性髓性白血病新药！百时美施贵宝CC-486(口服阿扎胞苷)一线维持治疗显著延长总生存期！
2019年12月16日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝（BMS）近日公布了III期QUAZAR AML-001研究的临床结果。该研究在接受强化诱导化疗后病情缓解的新诊断的急性髓性白血病（AML）患者中开展，评估了CC-486（口服阿扎胞苷）作为一线维持治疗的疗效和安全性。结果显示，在一线维持治疗中，与安慰剂组相比，CC-486治疗组总生存期（OS）
新型组合性疗法或能让高危急性淋巴细胞白血病老年患者的治疗反应率达到98%！
2019年12月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自得克萨斯大学MD安德森癌症研究中心的科学家们通过研究发现，低剂量的化疗与单克隆抗体—奥英妥珠单抗（INO，inotuzumab ozogamicin）的联合疗法（结合或不结合博纳吐单抗）或许能安全有效地治疗60岁以上新诊断的高危急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，这类白血病又名为费城染色体阴性的A
国产白血病新药！复星医药FN-1501获美国FDA授予孤儿药资格认定，治疗急性髓性白血病(AML)
2019年11月30日讯 /生物谷BIOON/ --上海复星医药（集团）股份有限公司（以下简称“复星医药”）宣布其控股子公司上海复星医药产业发展有限公司在研药物FN-1501获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格（Orphan Drug Designation）。截至2019年10月，复星医药在该药物上的累计研发投入为人民币约7297万元（未经审计；包括许
嗜睡新药solriamfetol欧盟批准在即：治疗发作性睡病/阻塞性睡眠呼吸暂停相关白天过度嗜睡
2019年11月19日/生物谷BIOON/--Jazz制药公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准solriamfetol，用于患有发作性睡病（有或无晕厥）或阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的成人患者，改善觉醒（wakefulness）和减少白天过度嗜睡（EDS），具体为：其EDS采用主要的OSA疗法（如持续气道正压通气[CPAP]）未能达到满意
揭示炎症过程促进阿尔茨海默病等神经退行性脑疾病产生
2019年11月24日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自德国波恩大学和德国神经退行性疾病中心等研究机构的研究人员报道炎症驱动神经退行性脑疾病进展，并在神经元内tau蛋白的积累中起主要作用。该发现基于对人脑组织的分析和进一步的实验室研究。特别是对阿尔茨海默病而言，这一结果揭示了β淀粉样蛋白（Aβ）和tau病理之间迄今未知的联系。此外，它还表明炎症过程代表了未来治疗的一个潜在靶标。相关
Science子刊：新型分类测试方法可快速、超灵敏、低成本地检测活动性结核病
2019年11月22日讯/生物谷BIOON/---全世界有超过1000万人患有活动性结核病（active tuberculosis, ATB），每年死于这种疾病的人数超过100万人。大多数患者生活在资源匮乏的国家，在那里，对ATB的诊断尤其具有挑战性---新的测试需要昂贵的实验室设备，而这些设备通常是不可获得的。此外，采集痰样本并进行培养的历史标准很慢，而且通常不够灵敏，无法正确识别ATB，这意味
Science子刊：泰地唑胺、氮杂胞苷和维奈托克联合使用有望治疗急性骨髓性白血病
2019年11月23日讯/生物谷BIOON/---急性骨髓性白血病（acute myeloid leukemia, AML）是一种相对常见且具有侵袭性的癌症，迄今为止尚无良好的治疗选择。AML是一种成年人最常见的白血病类型，这类疾病起源于造血干细胞。加拿大每年大约有2000人会被诊断为AML，即使患者进行化疗和骨髓移植后，具有特定遗传特质的患者的预期寿命也不足三年。作为一种促进细胞凋亡的药物，维奈
PLoS Pathog：克罗恩氏病相关细菌如何产生抗生素耐受性
2019年11月18日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近发表在《PLOS Pathogens》杂志上的项研究，与克罗恩氏病相关的细菌依靠多种应激反应在白细胞内的巨噬细胞中生存，繁殖以及产生耐受性。 克罗恩氏病是一种慢性疾病，会引起消化道发炎和刺激。该疾病的特征是肠道微生物组的失衡。特别地，粘附侵袭性大肠杆菌（AIEC）菌株与该疾病有关。 AIEC在肠道细胞中定居，并在巨噬细胞中存活
突破性糖尿病预防疗法获得概念验证
日前，致力于开发治疗代谢类疾病创新疗法的Sigrid Therapeutics公司宣布，该公司开发的突破性疗法SiPore15在名为STAR的临床试验中获得积极结果。在糖尿病前期（prediabetes）和新确诊的2型糖尿病患者中，SiPore15能够显着降低糖化血红蛋白（HbA1c）水平。SiPore15是一种基于二氧化硅的口服疗法。它不会被人体吸收，但是能够延缓肠道中的消化酶对食物的分解，从而