研究建立人干细胞蛋白精确调控系统并有效模拟复杂神经系统疾病FOXG1综合征
蛋白剂量水平将直接影响细胞命运决定和疾病发生。同一基因，如FOXG1，由于突变类型不同，会导致蛋白剂量差异，从而诱发多样化的症状。由于传统的敲除、敲降策略都难以精确调控蛋白表达水平，FOXG1综合征等类似蛋白剂量差异诱发疾病的研究进展缓慢。人类多能干细胞（hPSCs）分化可模拟人类早期发育和相关疾病。为了在hPSCs及其分化细胞中精确调控蛋白剂量，通过利用CRISPR/Cas9在hPS
靶向聚焦癌症干细胞有望开发出癌症治愈疗法
2019年2月21日 讯 /生物谷BIOON/ --如今很多癌症仍然是一种可怕、基本无法治愈的疾病，化疗和放疗的副作用常常会让患者的治疗看起来比较糟糕，而且患者也会面临癌症复发和肿瘤扩散的威胁；癌症治疗依然沿用着一种近乎中世纪的方法，即切开、烧伤或毒化；如果肿瘤无法通过手术进行切除的话，随后研究者就会利用放射线灼伤或化疗来毒化肿瘤，因此癌症疗法对于患者而言仍然是一种望而生畏的手段，而对于引发全球人
日本开展临床试验利用干细胞疗法治疗脊椎损伤
2019年2月19日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，日本研究人员将使用一种干细胞进行临床试验，试图治疗脊髓损伤。东京庆应义塾大学的研究小组已经获得了政府的批准，该试验使用所谓的诱导多能干（iPS）细胞 - 这种细胞有可能发展成体内的任何细胞 - 来治疗严重脊髓损伤的患者。（图片来源：www.pixabay.com）该大学表示，该试验预计将于今年晚些时候开始，最初将集中对4名患者展开治疗，这些
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
复旦大学发现神经干细胞参与脑发育作用机制
复旦大学脑科学研究院、医学神经生物学国家重点实验室解云礼课题组研究发现神经干细胞在胚胎脑中的精确定位对脑的正常发育发挥重要作用。1月30日，该研究成果在线发表于《神经元》。人脑是最复杂和重要的器官之一。哺乳动物的大脑中含有上千万甚至上百亿个神经元，而神经元是神经系统最基本的结构和功能单位，由这些神经元组成的复杂神经元网络是完成脑功能的重要基础。令人惊讶的是，这么大数目的神经元是在人体胚
J Par Dis：干细胞疗法有助于缓解帕金森症
2019年2月15日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近一项研究，细胞替代疗法可能在将来减轻帕金森病（PD）的运动症状方面发挥越来越大的作用。在最近发表在《Journal of Parkinson's Disease》杂志上的文章中，作者讨论了新开发的干细胞技术如何用于治疗疾病，以及干细胞治疗的巨大希望和重大挑战。今天最常见的PD治疗是通过多巴胺调节增强脑中黑质纹状体通路的活性，从而增加纹状体
PNAS：弹性蛋白原或能促进干细胞生长 有望加速新型干细胞疗法的开发
2019年2月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究报告中，来自悉尼大学的科学家们通过研究发现，一种用于制造弹性外科凝胶剂（胶水）的原料—弹性蛋白原（tropoelastin）或能促进干细胞生长并帮助机体进行自我修复。干细胞能帮助机体修复并组建包括皮肤和肌肉等多种人体组织，多
Nature：揭示大脑干细胞转化成为新型神经细胞或引发脑癌的分子机制
2019年2月9日 讯 /生物谷BIOON/ --干细胞是我们身体的“万能钥匙”，因为其能转化为所有器官中许多不同类型的细胞，其能够帮助肌肉（甚至是大脑）等组织不断更新并进行损伤后愈合，这种神奇的多潜能性使得干细胞有望成为未来科学家们开发再生医学疗法的关键工具，近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自德国癌症研究中心的科学家们通过研究阐明了大脑干细胞如何制定决策转化成为新型神经细胞
《细胞》子刊：打通细胞疗法的关键途径！科学家们用干细胞分化出了免疫T细胞
很多人都把2017年称为是细胞疗法的元年。这一年里，美国FDA批准了头两款CAR-T疗法，让许多血液癌症患者迎来了全新的治疗方案。CAR-T疗法对某些癌症有着极佳的治疗效果，但它也并非没有局限。除了潜在的副作用外，它的制造与生产也是一个挑战。从流程上看，为了治疗患者，研究人员们必须先从患者体内分离出免疫T细胞，在体外进行基因编辑，让其针对癌细胞表面上的抗原，再经过大量扩增后，输注回患者
又一款干细胞疗法被FDA看好 有希望加速审批
近日，针对严重血红蛋白病的自体干细胞疗法CTX001获得了美国FDA的快速通道审评资格认定（Fast Track Designation），用于治疗镰状细胞病（SCD）。美国FDA的快速通道计划旨在促进药物的开发和加速审查，以治疗严重疾病以及满足未得到满足的医疗需求。快速通道主要针对新的或有潜力的、比现有疗法效果更好的疗法。获得FDA快速通道审评资质认定的药物可能有资格享受多种福利，包括与FDA更