FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病
Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布，美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi（inotersen）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者的多发性神经病（polyneuropathy）。目前，Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。hATTR是一种致命的进行性遗传病，它是由于患者体内转甲
新分子可以逆转帕金森疾病导致的神经退化
2018年9月29日讯 /生物谷BIOON /——根据巴塞罗那自治大学（UAB）研究人员完成的一项最新研究，小分子SynuClean-D会干扰引起帕金森疾病的alpha-突触核蛋白淀粉样纤维的形成，从而逆转帕金森引起的神经退化症状。这项研究于近日发表在《PNAS》上。图片来源：PNAS帕金森是仅次于阿尔兹海默症的第二大常见的不可治愈的神经退化疾病。它的特点就是蛋白堆积在多巴胺能神经元中形成淀粉样纤
Mitochondrion：代谢异常引发慢性疾病
2018年9月13日讯 /生物谷BIOON/ --现代西方医学在治疗治疗急性，直接损伤，损伤感染，骨折、普通感冒、心脏并以及哮喘等急性疾病方面取得了长足的进展。但是，在治疗慢性疾病方面，现代医学的进展已经落后。疾病控制和预防中心估计，美国境内超过一半的成年人和三分之一的儿童患有至少一种慢性疾病。根据美国国立卫生研究院的数据，慢性疾病是占据全世界死亡人数一半的病因。加利福尼亚大学圣地亚哥分校医学院教
Cell：大约30种神经疾病存在着相同的三维基因组折叠模式
2018年9月24日/生物谷BIOON/---在包括肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS, 即俗称的“渐冻症”）、亨廷顿舞蹈病（Huntington's Disease）和脆性X综合征（Fragile X Syndrome, 也译作脆性X染色体综合征）在内的大约30种神经疾病中，相关的突变基因存在被称为短串联重复序列（short tandem
阿斯利康临床后期产品有望用于治疗致命神经疾病
日前，Biohaven Pharmaceuticals宣布已通过其子公司Biohaven Therapeutics与阿斯利康（AstraZeneca）签订了一份独家全球许可协议，将开发和推广新药BHV3241（曾用名AZD3241）。该药物是一种口服髓过氧化物酶（MPO）抑制剂，阿斯利康已将其推进至2期临床。Biohaven计划对该候选产品进行3期临床试验，用于治疗多系统萎
Nat Biotechnol：科学家成功观察到大脑神经元的“交流”机制 有望阐明多种神经性疾病的发病机制
2018年9月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自美国弗吉尼亚健康系统大学等机构的研究人员通过研究开发了一种能够观看大脑神经元“交流”的新方法，这种新技术或能帮助研究人员解开诱发多种大脑和神经系统疾病的原因，比如阿尔兹海默病、精神分裂症和抑郁症等，相关研究结果也能帮助研究人员开发新型疗法来治疗多种神经变性疾病。图片
Cell：科学家阐明大脑中神经元新型作用机制 有望开发罕见免疫性疾病的新型疗法
2018年9月3日 讯 /生物谷BIOON/ --拉斯穆森脑炎（Rasmussen's encephalitis）是一种罕见的自身免疫疾病，该病主要影响儿童，最终会导致癫痫症发作，由于这种疾病对药物疗法具有耐受性，因此患者需要经常进行外科手术来移除或切断受影响的大脑组织。图片来源：Doron Merkler/UNIGE近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自日内瓦大学等机构的科学家们通
Cell：研究发现衰老诱发神经退行性疾病的重要分子机理
神经退行性疾病，包括阿茨海默症（AD）、脊髓侧索硬化（ALS）、额颞叶痴呆（FTD）等，都是与衰老相关的疾病。神经退行性疾病给患者以及家庭带来巨大的痛苦与负担，然而目前世界范围内还没有任何一种药物能够有效治疗神经退行性疾病。世界卫生组织预测，到2040年，神经退行性疾病将会取代癌症，成为人类第二大致死疾病。但是目前人们并不了解衰老是如何促进神经退行性疾病的发生的。因此，衰老
心理健康状况较差的人更易患中风、癌症和其它慢性疾病
2018年8月28日 讯 /生物谷BIOON/ --目前有400万澳大利亚人都患有心理健康问题，包括焦虑症和抑郁症等，一项来自澳大利亚卫生政策合作组织的最新研究报告指出，这400万人患慢性生理性疾病和过早死亡的风险较高，心理健康问题会增加个体患多种主要慢性疾病的风险，很多疾病都易于在焦虑症和抑郁症患者身上发生，比如高血压、心脏病、关节炎、背痛、糖尿病、哮喘症、支气管炎、肺气肿和癌症等。图片来源：r
PARP抑制剂有望治疗神经退行性疾病
PARP抑制剂是一种靶向聚ADP核糖聚合酶（Poly ADP-ribose Polymerase）的癌症疗法。它是第一种成功利用合成致死（Synthetic Lethality）概念获得批准在临床使用的抗癌药物。它的原理是：PARP是在BRCA蛋白之外，细胞中另一重要的DNA修复蛋白，前者主要修复DNA单链损伤，后者主要修复DNA双链损伤。携带BRCA1或BRCA2种系基因突变（ger