Mol Ther：腺嘌呤碱基编辑有望治疗α-1-抗胰蛋白酶缺乏症
2021年7月15日讯/生物谷BIOON/---单基因疾病α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD）是一种常见的遗传性疾病，会影响肝脏和肺部。一项新的研究显示一种新的基因编辑形式能够有效地校正AATD患者细胞中的突变。这种称为腺嘌呤碱基编辑的新方法与包括CRISPR在内的其他编辑形式不同，因为碱基编辑
新疆野苹果再生及CRISPR/Cas9基因编辑体系研究取得进展
新疆野苹果（Malus sieversii）是我国珍贵的第三纪孑遗植物，也是世界栽培苹果（Malus domestica）的祖先种，具有丰富的抗性基因资源价值。近年来，由于农田开发、过度放牧、人为砍伐、苹果小吉丁虫危害及腐烂病暴发等原因，新疆野苹果种群面积急剧减少。新疆野苹果保育及抗性基因资源挖掘利用迫在眉睫。由于新疆野苹果的自交不亲和性和较长的幼龄期，常规
Neuroscience Bulletin:研究人员构建具备帕金森核心表型的基因编辑成年猕猴模型
帕金森病（Parkinson’s disease， PD）主要影响65岁以上的老年人，发病率约2-3%。PD因较高的发病率、早期诊断困难及治疗效果不佳等问题影响国民健康，给患者家庭与社会保障带来负担。目前，PD的病因与发病机制尚不明确，但表型清楚。PD的核心症状为运动迟缓，伴随静止性震颤、肌强直与姿势异常等临床表现；其典型病理特征包括中脑黑质致密区多巴胺能神
Journal of Genetics and Genomics：利用基因组编辑技术提高小麦氮素利用效率和产量
小麦为全球人口提供主粮，小麦增产可缓解人口增长带来的粮食危机。氮元素作为植物生长发育所必需的一类营养元素，是制约农作物产量的重要因素。对作物氮素利用关键调控基因进行靶向编辑，是改良作物产量的有效策略。前期研究发现，水稻ARE1基因是调控氮素利用效率和产量的关键基因。ARE1基因在植物中高度保守，研究人员推测，对其他作物中ARE1基因的
Nature Biotechnology；报道一种表观遗传编辑育种新技术
随着世界人口的快速增长，至2050年粮食产量需要再增加50%才能完全满足需求，如何进一步提高作物产量是亟待解决的严峻问题。加之近年来全球气候变暖、土地干旱半干旱加剧、极端天气等也给粮食安全带来巨大挑战。与此同时，土地沙漠化和荒漠化严重，对大自然和人类健康的危害也在日益加剧，如何打造“山水林田湖草”的整体生态文明的同时能提供更多的植物原材料也是亟待解决的问题。
小麦基因组编辑递送系统研究获进展
植物基因编辑的一个关键步骤是将Cas9蛋白和sgRNA递送到植物细胞中发挥作用，目前植物中的递送方式主要有农杆菌和基因枪转化两种，均需要通过较长时间的组织培养和再生才能够获得完整的突变体植株。然而，组织培养和再生仍是植物基因编辑的限速步骤，对于一些单子叶植物，尤其是对于包含庞大且复杂的六倍体基因组的普通小麦，其基因组编辑尤为困难。开发
Nat Commun：利用CRISPR-Cas13b基因编辑技术高效阻止新冠病毒及其变体在人细胞中的复制
2021年7月21日讯/生物谷BIOON/---最近，令人担忧的SARS-CoV-2病毒变体的出现突出表明需要创新方法以便同时抑制病毒复制和防止病毒逃避宿主免疫反应和抗病毒药物治疗。在一项新的研究中，澳大利亚研究人员使用一种称为CRISPR-Cas13b的基因编辑技术成功地阻止SARS-CoV-2病毒在受感染的人类细胞中的传播，这可能为治疗COVID-19铺
Nature Methods：开发胞嘧啶碱基编辑器脱靶效应检测的新工具
北大-清华生命科学联合中心、北京大学生命科学学院伊成器教授课题组在Nature Methods杂志发表了题为“Detect-seq reveals out-of-protospacer editing and target-strand editing by cytosine base editors”的封面文章。研究人员在本研究工作的主要贡献如下：建立了一
研究人员编辑感病基因 创制水稻广谱抗病新材料
近日，中国农业科学院植物保护研究所作物有害生物功能基因组研究创新团队利用基因编辑技术敲除水稻感病基因，实现了对稻瘟病和白叶枯病的广谱抗病性改良，相关研究成果发表在《植物学报(Journal of Integrative Plant Biology)》上。据宁约瑟研究员介绍，稻瘟病（Rice blast）和白叶枯病（Bacteria l
Nature发布PSCK9碱基编辑疗法最新数据：一次注射PCSK9降低约90％，持续长达10个月
PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型）能参与调节肝低密度脂蛋白（LDL）受体的生命周期。研究发现，人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关，而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低，能预防冠心病，这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中一个十分有吸引力的靶点。PCSK9在肝脏中高表达，理论上，一次性