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Genome Biology:系统解析RBP-RNA编辑的结合偏好性与功能关联

RNA编辑与RNA结合蛋白(RBP)在转录后的一系列复杂过程中扮演关键角色,执行对RNA剪接、降解加工及分子功能的复杂调控。

2022-08-12

世界首个碱基编辑疗法完成患者给药,一针注射,永久预防心脏病

如今,基因疗法已经成长为一个每年近百亿美元的大市场,基因治疗开始颠覆癌症、病毒感染、遗传性疾病等领域,成为最受关注的制药领域之一。

2022-07-14

Science:基因编辑大牛张锋教授新成果!在微生物中首次发现新的防御系统:微生物STAND ATPase直接识别病毒蛋白,并杀死受感染的微生物细胞

细菌使用多种防御策略来抵御病毒感染,其中的一些策略已经导致了突破性的技术,如基于CRISPR的基因编辑。科学家们预测,在微生物世界中还有许多抗病毒武器有待发现。

2022-08-15

Nature Medicine:邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年

该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明,并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血

2022-08-04

研究显示:基因编辑技术有望防治心脏病

据美国《麻省理工学院技术评论》网站日前报道,一名家族性高胆固醇血症患者在新西兰接受了基因编辑临床试验,以期降低血胆固醇水平,从而防治心脏病。这项临床试验是利用基因编辑技术防治心脏病的一次新探索。

2022-07-22

Nucleic Acids Research:实现单窗口碱基编辑

该研究提供了一种简单的策略来实现ABE和CBE的单碱基编辑,克服了限制碱基编辑器在治疗SNP相关疾病或创建疾病相关SNP携带细胞系和动物模型中使用的关键障碍。

2022-06-16

Science子刊:开发出一种大幅降低脱靶突变和在靶突变的基因编辑工具

分子工具CRISPR-Cas9可用于治疗遗传性血液疾病,但这可能会造成意外的遗传改变。

2022-07-26

Nature Cell Biology:揭示RNA编辑酶ADAR1调控细胞衰老的新功能和机制

细胞衰老是细胞在应对刺激导致其增殖能力不可逆丧失而永久性退出细胞周期的一个过程。

2022-07-20

《自然》:科学家首次证实,人类肿瘤中存在“免疫编辑

癌症发生发展过程中会伴随着一系列基因突变,可以诱导新抗原的产生,从而为免疫系统清除肿瘤细胞提供有力武器[1]。

2022-07-14

DNA为本:熊巍团队通过在体基因编辑治疗遗传性耳聋

首次在哺乳动物模型上展示了利用非同源末端连接(NHEJ)的基因修复通路有效实现先天性遗传疾病的在体基因治疗。

2022-07-18