丙酮酸激酶缺乏症(PKD)疾病修正疗法!欧盟批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd (mitapivat)!
3期临床试验显示,在接受/不接受常规输血的PKD患者中,mitapivat显著改善溶血和贫血,显著降低输血负担。
反义寡核苷酸药物bepirovirsen 2b期临床:为功能性治愈提供新希望!
在慢性乙型肝炎(CHB)患者中,bepirovirsen治疗24周降低了乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA的水平,约10%的患者实现HBsAg和HBV DNA低于定量下限(LLOQ)。
Nature:研究揭示环二核苷酸和叶酸的跨膜转运机制
为探索SLC19A1识别叶酸和抗叶酸的机制,研究人员利用一组新的抗体解析了SLC19A1与5-MTHF(饮食和血液中主要存在的还原型叶酸)和PMX(一类新型抗叶酸药物)复合物的高分辨率电镜结构。
Gut:揭示活性氧在维持机体干细胞功能和炎性预防方面的关键机制
来自西奈山Icahn医学院等机构的科学家们通过研究首次揭示了在伤口修复过程中活性氧自由基在维持干细胞功能和预防炎症方面的重要作用,这或许就为研究人员开发预防和治疗炎性肠病的新型策略提供了新的见解。
美国FDA批准Vemlidy(富马酸丙酚替诺福韦,TAF):用于治疗12岁-18岁乙肝患者!
在中国,Vemlidy(TAF)于2018年11月获批上市,是中国市场十年来第一款获批治疗乙肝的新型口服方案,肾脏和骨骼安全实验室参数相较Viread(富马酸替诺福韦酯,TDF)大幅改善。
靶向IL-5生物制剂美泊利珠单抗来到中国,着眼更多嗜酸粒细胞增多引起的炎性疾病治疗难点
美泊利珠单抗在重度嗜酸粒细胞性哮喘(SEA)、高嗜酸粒细胞综合征(HES)和慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRwNP)等由嗜酸粒细胞增多引起的炎性疾病治疗上的未来前景和巨大潜力,成为关注焦点和热议话题。
微生物-肠道-脑轴支链氨基酸异常积聚:影响脑损伤发生和治疗的关键靶点
卒中被定义为一种临床综合征,其特征是局灶性或全局性脑功能障碍迅速发作,持续超过24小时。如今,中风已成为世界上第二大死亡原因,每年影响1500万人,大大增加了全球经济和社会负担。
Science:揭示一种非编码单核苷酸多态性驱动人类胶质瘤发生的分子机制
来自西奈山医院等机构的科学家们通过研究识别出了预防和治疗人类胶质瘤的重要线索,相关研究结果或为揭示胶质瘤发生背后的生物学改变提供了新的思路和视角。
苹果类黄酮、欧李果实有机酸代谢及调控方面取得新进展
苹果“红满堂”系是由果树研究所通过“舞美”苹果和山定子杂交选育的果肉全红的特色优良品种,其果实富含花青素类和黄酮醇类化合物,具有重要的开发利用和研究价值。