大B细胞淋巴瘤首个口服药物！首创核输出抑制剂Xpovio申请新适应症，德琪医药引入中国开发
2019年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --德琪医药合作伙伴Karyopharm Therapeutics是一家以肿瘤学为中心的制药公司，专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法，用于治疗癌症及其他重大疾病。近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份新药申请（NDA），寻求加速
肾细胞癌和头颈癌一线免疫治疗！默沙东Keytruda(可瑞达)在日本获批三个一线治疗适应症！
2019年12月23日讯 /生物谷BIOON/ --肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，日本药品与医疗器械管理局（PMDA）已批准抗PD-1疗法Keytruda（中文商品名：可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）三个新的一线治疗适应症：（1）联合Inlyta（axitinib）一线治疗不可切除性或转移性肾细胞癌
如何利用CRISPR基因编辑技术改良机体白细胞来有效抵御癌症？
2019年11月29日 讯 /生物谷BIOON/ --日前在美国，研究人员首次利用基因编辑工具来治疗3名晚期癌症患者，同时1期临床试验结果显现出了很大的希望，截止到目前为止，治疗似乎是安全的，而且有更多的结果有望很快发布。为了开发出了一种安全高效的癌症治疗方法，来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种先进的免疫疗法，在治疗过程中，研究者将患者自身的免疫细胞从其体内移除，随后对这些免疫
癌症患者白细胞抗原种类越多免疫疗效越好
新一期英国《自然·医学》日前刊载的一项研究发现，癌症患者体内白细胞抗原种类越多，其接受免疫治疗的效果越好。未来医生有望根据癌症患者的人类白细胞抗原基因图谱，提供更好的个体化治疗。癌症免疫疗法是通过增强人体自身免疫系统来达到清除体内肿瘤细胞的目的，免疫检查点抑制剂是其中一种癌症免疫疗法。当用免疫检查点抑制剂治疗癌症患者时，某些降低免疫反应的蛋白质会受到抑制，免疫细胞就能更好地对抗癌细胞。
首款靶向疗法 FDA今日批准诺华镰状细胞贫血症疗法上市
11月16日，诺华（Novartis）公司宣布，美国FDA批准其潜在重磅疗法Adakveo（crizanlizumab，又名SEG101）上市，用于在16岁以上镰状细胞贫血症（SCD）患者中降低血管阻塞危机（vaso-occlusive crisis， VOC）的发生频率。这是FDA批准治疗VOC的首款靶向疗法。Adakveo是一款靶向P选择素（P-selectin）的单克隆抗体。FDA的批准比预
JAMA：临床试验表明非清髓性自体造血干细胞移植有望治疗复发缓解型多发性硬化症
2019年10月27日讯/生物谷BIOON/---非清髓性自体造血干细胞移植（nonmyeloablative autologous hematopoietic stem cell transplantation, 非清髓性自体HSCT）代表着一种减缓或预防的复发缓解型多发性硬化症（relapsing-remitting multiple sclerosis）的潜在有效方法，但是人们并不清楚它是否
JEM：靶向大脑免疫细胞有助于治疗阿尔兹海默症
2019年10月14日 讯 /生物谷BIOON/ --在患有阿尔茨海默氏病和其他一些神经退行性疾病的人的大脑中会发现一种叫做tau的蛋白质的缠结。在阿尔茨海默氏症中，这种症状在大脑扫描可见组织损伤之前就已经发生，并且伴随着人们健忘症状的出现。 现在，一项新的研究发现，被称为小胶质细胞的大脑免疫细胞会随着tau缠结的积累而被激活，这一发现建立了蛋白质聚集与大脑损伤之间的重要纽带。相关研究于
首个红细胞生成性原卟啉症(EPP)治疗药物！抗氧化和黑色素生成药Scenesse获美国FDA批准！
2019年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --澳大利亚制药公司Clinuvel Pharmaceuticals LTD近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Scenesse（afamelanotide，16mg），用于一线治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）患者。值得一提的是，Scenesse是全球首个获得监管批准用于治疗EPP患者提供系统性光保护作用以预防光毒性的药物。Sceness
治疗脑震荡后遗症 干细胞疗法获再生医学先进疗法认定
近日，研究神经疾病再生医学的SanBio公司宣布，美国FDA授予其SB623再生医学先进疗法认定（RMAT），用于治疗创伤性脑损伤（TBI）引起的慢性神经退行性运动障碍。今年4月，SB623已经获得日本的先驱药品认定（SAKIGAKE）。TBI包括脑震荡和锐器对大脑的损伤，可能由多种原因产生，最常见的原因包括汽车事故，摔倒和运动相关损伤。据统计，其发生频率超过中风和心脏病的发生率总和。
镰状细胞贫血症创新疗法获得优先审评资格 有望获得加速批准
日前，Global Blood Therapeutics（GBT）公司宣布，美国FDA已经接受该公司为口服镰状细胞贫血症（SCD）疗法voxelotor的新药申请（NDA）。同时，FDA授予这一申请优先审评资格，预计将在明年2月26日前作出回复。如果获得批准，voxelotor将成为靶向血红蛋白聚合过程的首款获批疗法。值得注意的是，FDA将使用加速批准通路对voxelotor进行审评，