Stem Cell Res & Ther：诱导多能干细胞在治疗人类罕见肌肉萎缩症上或能展现出一定的治疗效益
来自日本京都大学等机构的科学家们通过研究揭示了利用基于诱导多能干细胞（ipsCs）的疗法治疗USMD小鼠的益处；研究者发现，移植后代细胞能够分泌胶原蛋白VI，从而就能刺激机体缺失的肌肉组织再生。
世卫组织把白细胞介素-6受体拮抗剂纳入新冠治疗方案
世界卫生组织6日更新了新冠患者护理指南，把白细胞介素-6受体拮抗剂纳入可使用的药物名单。这是一类对新冠危重症患者有救命作用的药物，尤其是与皮质类固醇联合使用时。这是世卫组织2020年9月推荐使用皮质类固醇以来再次确认的对治疗新冠有效的药物。世卫组织先前对这类药物发起一项研究，研究囊括了27项临床试验超过1万名患者的数据。新冠危重症患者通常会出现免疫系统的过度
系统性肥大细胞增多症(SM)首个精准疗法！美国FDA批准KIT抑制剂Ayvakit(阿伐替尼)，基石药业引进中国!
在中国，Ayvakit(泰吉华®)今年4月获批，治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
Circulation Research：心血管疾病的抗白细胞介素-6治疗
近日，布里格姆妇女医院的研究者在Circulation Research杂志上发表了题为"Interleukin-6 Signaling and Anti-Interleukin-6 Therapeutics in Cardiovascular Disease"的文章。白细胞介素-6(IL-6)是天然免疫的关键细胞因子，具有广泛的生理功能，传统上与宿主防御、
再添两大新适应症，PD-1单抗百泽安®用于治疗非鳞状非小细胞肺癌和肝癌在华获批
2021年6月23日，百济神州宣布其自主研发的PD-1单抗百泽安®（通用名：替雷利珠单抗注射液）再获两大新适应症，单药用于治疗至少经过一种全身治疗的肝细胞癌（HCC）及联合培美曲塞和铂类化疗用于晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗。
美国FDA受理亿一生物Ryzneuta上市申请，用于治疗化疗导致的中性粒细胞减少症
美国食品药品监督管理局(FDA)已经正式受理亿一生物的Ryzneuta™（也称F-627）用于治疗化疗导致的中性粒细胞减少症（CIN）的新药上市申请（BLA）。
系统性肥大细胞增多症(SM)新药！Blueprint/基石药业KIT抑制剂Ayvakit(阿伐替尼)：总缓解率75%!
在中国，Ayvakit(泰吉华®)今年4月获批，治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
全球首个急性淋巴细胞白血病(ALL)CAR-T细胞疗法！吉利德Tecartus在美国申请新适应症!
Tecartus是一种自体CD19 CAR-T疗法，制备成功率96%，15天交付。
Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症（MMA）是一种严重的代谢紊乱，最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现，即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此，将MMUT输送至中枢神经系统（CNS）可能会为患者提供神经保护，甚至可能为治疗带来好处。