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Nature:科学家发现人类罕见疾病此前未被识别的遗传决定因素

本文研究进一步弥补了科学家们在基因组发现和临床诊断之间的差距,最终有望帮助更多患者寻找到答案并进行量身定制的护理和治疗。

2025-03-11

Cell子刊:CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫疾病

在这项最新研究中,研究团队介绍了第二代 CD19 CAR-T 细胞疗法首次用于一名患有严重 MDA5+ DM-RPILD 的儿童患者的情况。

2025-05-06

肝脏免疫疗法有望实现患者疾病长期缓解

LIT疗法的开发挑战了传统过敏原免疫疗法缓慢且风险较高的过程。通过利用机体自身的耐受机制,LIT实现了更快、更安全的治疗结果。

2025-04-24

Cell:模拟低氧呼吸效果的药物HypoxyStat有望治疗一系列线粒体疾病

HypoxyStat是一种重新利用的化合物,最初是为镰状细胞贫血的无关适应症而设计的。研究人员发现,这种药物使血红蛋白更紧密地结合氧气,并降低了输送到组织的氧气量。

2025-02-24

Nature Medicine:基因解码脂肪肝的双重亚型,精准预测与个性化干预的新希望

在该大规模的遗传学研究中,研究人员通过对已知和新发现的MASLD相关遗传位点进行分析,构建了两个独立的pPRS。

2024-12-14

科学家有望精准预测抗血管生成疗法的效果

来自美国德克萨斯大学西南医学中心等机构的科学家们通过研究开发出了一种基于AI的模型,其或能准确预测哪些肾癌患者将从抗血管生成疗法中获益。

2025-05-04

Science:一种新发现的生物标志物可以预测脑膜瘤和乳腺癌的侵袭性

这项称为CUTAC的新技术专注于RNAPII结合的小片段DNA非编码序列,这些序列与它们调控的基因位于同一染色体上,使得科学家能够直接从DNA中测量基因转录活性。

2025-02-20

Nature Genetics:解析杂合基因变异的渐进效应是破解复杂疾病的关键

研究人员在1,294种血浆代谢物和1,396种尿液代谢物中,鉴定出192对显著的基因-代谢物关联,其中包括73个与代谢相关的新基因。

2025-01-08

Mol Ther子刊:CAR Treg细胞的新突破为自身免疫疾病带来曙光!

这项研究表明,通过调整CAR的亲和力,可以减少不必要的炎症反应,从而提高Treg细胞治疗的效率。

2025-01-27