Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Sci Adv揭示：增强PGK1活性，或开启帕金森疾病治疗新纪元
本文研究结果指出了生物能量缺陷或许是帕金森疾病相关病理学发生背后的机制，同时研究人员提出改善神经元腺苷5’-三磷酸产生的动力学或许是帕金森疾病治疗中最有前途的途径。
2024-09-07
JCI Insight：科学家发现人类骨质疏松症诊断和治疗的潜在新型生物标志物
本文研究结果增强了科学家们对人类oOCPs的理解，并强调了通过简单的血液测试来测定oOCPs的潜在机会，或有望识别出潜在的高风险个体。
2025-01-24
GSK收购恩沐生物三特异性抗体，用于自免疾病
2024-11-08
Nature：个体化的血液计数或能帮助对人类常见疾病进行早期干预
本文研究结果表明，全血细胞计数的设定点或许足够稳定且具有患者特异性，其有助于实现为健康成年人提供精准医疗的承诺。
2024-12-30
Alzhe & Demen：心血管疾病药物或能帮助降低机体患痴呆症的风险
研究结果表明，长期服用高血压药物、降胆固醇药物、利尿剂和血液稀释药物或与机体痴呆症风险降低4%至25%直接相关，而且这些药物的组合要比单独使用能产生更强的保护性效应。
2024-12-18
Nature Genetics：揭开基因与脑疾病的隐秘联系——从单细胞视角探索大脑奥秘
研究人员首次从单细胞层面对基因调控与脑疾病的关联进行了深入剖析，试图揭示疾病背景下基因表达的动态变化及其对脑部健康的影响。
2025-01-12
Cell：David Baker团队从头设计可口服的迷你抗体，治疗自身炎症性疾病
研究表明，口服给药的从头设计的微型结合剂能够穿过肠道上皮屏障到达治疗靶点，具有高效能、胃肠道稳定性和易于制造的特点。
2024-10-11