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与知名投资机构成立xRNA疗法公司,成员来自Chinook

近几年来,IgA肾病领域已取得了多项积极进展,包括两款药物获批上市(Nefecon和伊普可泮)、atrasentan在III期研究中取得积极结果等。

2024-08-25

Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函

对患者来说,Kresladi将会是治疗方式上的显著进步,该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案,骨髓移植不仅存在很大感染风险,并且很难获得匹配的移植体。

2024-07-01

Moderna公司最新论文:mRNA疗法治疗T细胞介导的自身免疫病

该研究表明,通过LNP-mRNA递送膜锚定的IDO1,可抑制免疫应答,改善多种T细胞介导的自身免疫疾病模型。

2024-09-14

Nat Genet:通过表观遗传疗法激发转座子新抗原,推进癌症免疫治疗

研究团队以胶质细胞瘤为模型,成功证明了表观遗传疗法激活转座子,从而产生更多转座子新抗原的可能性,为将来表观遗传疗法和免疫疗法的联合治疗提供了理论基础。

2024-09-06

Sci Adv揭示:增强PGK1活性,或开启帕金森疾病治疗新纪元

本文研究结果指出了生物能量缺陷或许是帕金森疾病相关病理学发生背后的机制,同时研究人员提出改善神经元腺苷5’-三磷酸产生的动力学或许是帕金森疾病治疗中最有前途的途径。

2024-09-07

Front Med:细胞内检查点有望用于开发基于NK细胞的癌症免疫疗法

靶向细胞内检查点分子的策略包括 CRISPR/Cas9、shRNA 和小分子抑制剂,每种策略都有其挑战和局限性。开发 NK 细胞基因编辑技术和改进病毒转染平台对于在 NK 细胞中实现稳定的基因过表达至

2024-12-08

NEJM:新型疗法或能减缓高风险多发性骨髓瘤的进展

这项来自3期临床试验的研究结果表明,达雷木单抗能显著降低活动性多发性骨髓瘤进展的风险,并能改善患者的总体生存状况。

2024-12-27

Mol Cell:识别出能预测肝癌患者对免疫疗法反应的特殊生物标志物

本文研究结果表明,通过促进STING/IFN通路,NBR1或能作为肝星状细胞中p62缺乏的合成易感性靶点,这或许就会增强机体CD8+ T细胞反应从而抑制肝细胞癌的进展。

2024-11-16