研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
Science：利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑，肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良，该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础，并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30
诺和诺德新一代口服减肥疗法数据出炉
受试者基线BMI为25.0-39.9kg/m2。结果显示，50mg和100mg剂量组受试者的体重分别平均降低了10.4%和13.1%，安慰剂组这一比例为1.1%。
2024-09-16
Cell：母乳喂养促进婴儿微生物健康发育，降低哮喘等呼吸系统疾病风险
这项研究强调了母乳喂养对婴儿肠道微生物群的深远影响，以及母乳喂养在支持呼吸道健康发育方面的重要作用。通过揭示母乳保护作用背后的机制，旨在以数据驱动的方式为国家制定母乳喂养和断奶指南提供信息。
2024-10-03
罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市
TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。
2024-08-13
Nat Genet：通过表观遗传疗法激发转座子新抗原，推进癌症免疫治疗
研究团队以胶质细胞瘤为模型，成功证明了表观遗传疗法激活转座子，从而产生更多转座子新抗原的可能性，为将来表观遗传疗法和免疫疗法的联合治疗提供了理论基础。
2024-09-06
Nat Commun：科学家开发出一种能大量产生大脑类器官的新方法，Hi-Q技术让大脑疾病研究更上一层楼
Hi-Q技术解决了大脑类器官研究中的许多限制，通过通用而强大的方式批量生产大脑类器官，为疾病建模和高通量化合物筛选铺平了道路。
2025-01-07
Reprod Sci：靶向性癌细胞疗法或能减缓子宫内膜癌的进展
本研究结果表明，Erbb2在PTEN突变小鼠的子宫内膜癌中扮演着癌基因的角色，这意味着，Erbb2靶向作用或能用作一种有效的治疗方法来治疗PTEN缺陷的子宫内膜癌，并减缓癌症的进展。
2024-09-01