T细胞疗法预防/治疗病毒性疾病！同种异体多病毒特异性T细胞疗法Viralym-M获孤儿药资格！
2020年03月27日/生物谷BIOON/--AlloVir是一家处于后期临床阶段的T细胞免疫治疗公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予Viralym-M（ALVR105）孤儿药资格，用于接受造血干细胞移植（HSCT）的患者，治疗病毒性疾病和感染。Viralym-M是一种同种异体、即用型（off-the-shelf）、多病毒特异性T细胞疗法，
中国系统性红斑狼疮诊疗指南十年首更新，重新定义疾病治疗理念及策略
近日，中华医学会风湿病学会、国家皮肤与免疫疾病临床医学研究中心、中国系统性红斑狼疮研究协作组（CSTAR）正式颁布《2020中国系统性红斑狼疮诊疗指南》（以下简称2020新版《指南》），就中国一线风湿免疫科医师关注的12个临床问题提出推荐意见，旨在提高系统性红斑狼疮诊疗的科学性，提高以患者为中心的医疗服务质量。 此次更新是继2010年中华医学会颁布
Blueprint精准疗法2期数据积极 治疗罕见免疫疾病
17日，Blueprint Medicines公司宣布，其开发的口服KIT和PDGFRα抑制剂avapritinib，在治疗惰性系统性肥大细胞增多症（systemic mastocytosis，SM）患者的2期临床试验PIONEER中，对患者的综合症状显示出具有临床意义的显着改善。SM是由于肥大细胞不可控制的增生和激活导致的罕见疾病。它有几种形式
纳米技术如何变革心血管疾病治疗？
2020年3月15日讯 /生物谷BIOON /——心血管疾病(CVDs)是全球第一大死亡原因。根据世界卫生组织(WHO)的数据，每年死于心血管病的人比死于其他原因的人要多--2016年估计有1790万人死于心血管病，占全球死亡人数的31%。在这些死亡中，85%是由于心脏病发作和中风。密歇根州立大学精准健康项目助理教授Morteza Mahmoudi表示："在
治疗重度新冠疾病 洛匹那韦/利托那韦未能取得临床改善
在COVID-19疫情在世界范围内迅速扩散的同时，控制疾病流行和治疗患者的手段仍然非常有限。目前，我们没有确认的特效抗病毒疗法来治疗受到新冠病毒感染的患者。一项被大家寄予厚望的候选抗病毒药物是HIV蛋白酶抑制剂洛匹那韦/利托那韦（lopinavir/ritonavir）。这一组合吸引人的地方在于它们已经被广泛使用，易于大量生产。中日友好医院的曹彬
干细胞外泌体与五大疾病的治疗研究进展
1月上旬，国际上生物技术公司Aegle Therapeutics的干细胞外泌体临床试验获得了400万美元的融资，用以治疗孤儿疾病营养不良性表皮松解症。这项临床研究利用同种异体骨髓来源的间充质干细胞分泌的细胞外囊泡，包括外泌体，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症，这是一种罕见的儿科皮肤起泡疾病。该研究的关键就是外泌体，临床前研究表明，外泌体携带特定
《自然》为治疗肥胖引起的两大疾病指出新靶点
6日，顶尖学术期刊《自然》新上线的一篇研究论文中，耶鲁大学的科学家通过阐明胰高血糖素在调节肝脏能量代谢中的分子机制，为两种在全世界影响人数众多的代谢疾病带来了新见解。研究机构的新闻称，“这一发现对糖尿病和非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的治疗有重要意义”。在肥胖流行的背景下，2型糖尿病和非酒精性脂肪性肝病正在变得越来越常见。2型糖尿病目前影响了全球2亿多患者
Gastroenterology：麦醇溶蛋白耐受可治疗腹部疾病
腹腔疾病影响全世界大多数国家的0.3-2.4％的人群。腹腔疾病患者偶尔会表现出多种症状，例如肠道不适，腹泻等，但通常情况下是无症状的。最近，来自赫尔辛基大学的Seppo Meri教授与免疫学家Tobias Freitag合作，共同开发并测试了含有麦醇溶蛋白的纳米颗粒用于免疫调节治疗腹腔疾病。
首次用CRISPR在人体内治疗疾病！
2020年3月6日讯 /生物谷BIOON /——一名遗传导致失明的患者成为了第一个直接接受CRISPR-Cas9基因治疗的患者。这项治疗是一项具有里程碑意义的临床试验的一部分，目的是测试CRISPR-Cas9基因编辑技术去除突变的能力，这种突变会导致一种罕见的情况，即莱伯氏先天性黑蒙症(LCA10)。这种疾病是导致儿童失明的主要原因，目前尚无治疗方法。在最新
Namocell, Takara Bio, HepaTx合作研发针对晚期肝脏疾病的细胞治疗方案
2020年2月20日，全球领先的单细胞分离系统提供商美国Namocell公司与Takara Bio及HepaTx联合宣布三方合作研发针对晚期肝脏疾病的细胞治疗方案，将HepaTx研发的可发育成肝脏细胞的脂肪组织内干细胞，首先利用Namocell专有的单细胞分离仪进行分离，然后用Takara Bio的SMART-Seq®试剂盒进行单细胞RNA测序，开