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糖尿新药进展!武田2糖尿复方药Inisync(阿格列汀/二双胍)获日本批准

Inisync结合了DPP-4抑制剂alogliptin(阿格列汀)与二甲双胍,2者具有机制互补和协同增效作用,可提供更好的血糖控制。

2016-10-08

Sangamo BioSciences血友病B基因疗法SB-FIX获FDA授予的孤儿药资格

近日美国FDA宣布,授予Sangamo BioSciences锌指磷酸酶(ZFN)介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。

2016-09-13

BioMarin治疗A血友病基因疗法临床数据抢眼

基因疗法先驱BioMarin公司开发的用于治疗重度血友病A的基因疗法BMN270临床研究取得重大成功。公司预计,如果这一药物获得批准,公司预计每年将获得超过10亿美元的收入。BioMarin公司表示希望BMN270能够能为明年公司的四大支柱之一。

2016-08-02

辉瑞/Spark血友病基因疗法获FDA授予的“突破性疗法“认定

辉瑞和Spark Therapeutics合作研发的血友病B试验性新药SPK-9001被美国FDA授予“突破性药物”资格,使得该药物在获批的过程中迈进了一大步。

2016-07-25

FDA批准首个治疗A血友病单链凝血因子的药物AFSTYLA

近日,杰特贝林(CSL Behring)宣布FDA为其研发的AFSTYLA亮了绿灯,批准它用于A型血友病患者的治疗。值得一提的是,AFSTYLA是目前首个,也是唯一一个获批治疗A型血友病的重组单链凝血因子VIII。 A型血友病是一种经典

2016-05-30

CSL Behring长效血友病A药物Afstyla喜获FDA批准

血友病药物巨头杰特贝林(CSL Behring)产业管线传来喜讯,FDA批准了其长效血友病药物Afstyla用于治疗血友病A。

2016-05-31

辉瑞B血友病基因疗法SPK-9001 I/II期临床收获激动人心数据

一次治疗,成功实现持久的治疗水平的凝血因子IX表达,这一水平足以降低关节出血风险以及消除预防性输注IX的必要性。

2016-05-25

诺和诺德向FDA提交新型长效因子IX产品上市申请,用于治疗B血友病

诺那凝血素β pegol是一种长效因子IX产品,用药频率低、活性高、疗效好,将显著改善B型血液病患者的生活质量。

2016-05-20

百健或将出售血友病业务,已有2款血友病药物上市

近日,有消息称百健公司正考虑出售旗下血友病业务,并将目光聚焦其核心研发领域,如神经系统疾病和自免疫疾病,以寻求重点突破。据透露,百健目前已经秘密接洽某投资银行,商讨该业务的出售事宜,商讨结果尚未得知。

2016-05-03

BioMarin血友病新药临床研究公布积极数据

著名的罕见病药物开发公司BioMarin最近一段时间可谓磨难重重。公司一些产品的开发一直不顺。先是公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物被FDA拒之门外,再是公司开发的登氏症药物临床研究结果受挫。公司急需一场胜利来提振士气。幸好,本周公司宣布其开发的用于治疗A型血友病基因疗法BMN270临床I/II期研究获得了积极数据。

2016-04-22