拜耳向美国FDA提交A型血友病新药BAY94-9027上市申请
2017年9月6日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了长效、位点特异性聚乙二醇化重组人凝血因子VIII（PEG-rFVIII）产品BAY94-9027治疗A型血友病的生物制品许可申请（BLA），该产品在特定的位点进行了聚乙二醇化，因此具有延长的血液半衰期。此次BLA的提交，是基于III期研究PROTECT VII
RNAi疗法再爆安全问题 Alnylam血友病疗法因患者死亡暂停
RNAi疗法开发领域的领军企业——美国生物技术公司Alnylam近日遭受重创，该公司已更新2个RNAi疗法fitusiran和givosiran的临床项目，其中fitusiran开发用于体内已产生和未产生抑制剂的A型血友病和B型血友病的治疗，但因发生患者死亡事件，项目紧急叫停；givosiran开发用于急性肝卟啉症（AHP）的治疗，目前一切顺利，预计年底进入III期临床开发。尽管givosiran
罗氏A型血友病药emicizumab获优先审评资格
8月23日，罗氏旗下公司基因泰克表示，美国FDA已经接受了公司在研药物emicizumab作为预防性用药，每周一次皮下注射用于体内已产生VIII凝血因子抑制剂的A型血友病成人、青少年及儿童患者治疗的生物制品许可证申请（BLA），并授予该申请优先审评资格。几乎三分之一的出现抑制剂的A型血友病患者会接受标准的凝血因子替代疗法，这限制了这些患者的治疗选择，同时增加了威胁生命的出血和重复出血的
Genentech A型血友病新药获FDA优先审批
2017年8月25日讯 /生物谷BIOON/-近日，Genentech宣布旗下生物药Emicizumab获FDA授予优先审批资格。该款药物主要针对体内存在VIII因子抑制物的A型血友病成年、青少年及幼儿患者，是一款预防用药。FDA曾对该药物授予突破性疗法认定，而且预计于2018年2月23日发布最终审查意见。众所周知，标准VIII因子替代疗法，是A型血友病的治疗手段之一。然而约1/3的患者经治疗后体
具有预防功效的 B型血友病新药—IDELVION
近日，CSL Behring公司公布了临床数据，显示新药IDELVION的预防性（prophylaxis）治疗可提供了持续一致性的因子IX高度水平，有效降低成人和儿科B型血友病患者的出血率。这些积极结果在柏林举行的国际凝血与止血学会（ISTH）2017年大会上得到报告提出。B型血友病是一种先天出血性疾病，其特征在于缺乏因子IX或含有缺陷型因子IX；几乎所有受影响的患者都是男性。B型血友病患者可能会
对抗罗氏Shire与Novimmune签订血友病双特异性抗体研发协议
作为血友病市场上的重量级玩家，制药巨头Shire公司最近宣布与欧洲生物技术公司Novimmune达成了一项合作研发用于治疗血友病的双特异性抗体药物研发的协议。而这被外界解读为Shire用以对抗另一制药巨头罗氏和其血友病药物emicizumab的最新措施。罗氏开发的双特异性抗体药物emicizumab目前处于临床III期研究，该药物能够同时靶向凝血因子IXa和X蛋白，这两种蛋白都是生理条件下凝血过程
罗氏A型血友病药emicizumab减少出血事件87%
瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，评估每周一次皮下注射药物emicizumab用于预防性治疗体内已产生VIII抑制剂的A型血友病青少年及成人患者的III期临床研究HAVEN-1的数据已发布于医学顶级期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。主要终点显示，与绕过剂（BPAs）按需治疗（非预防性治疗，只是出血发作时使用）相比，emicizumab预防性治疗使出血事件减少87%，数据具有临床意义和统计
重度A型血友病在研新药BMN270挺进临床3期
今天，BioMarin Pharmaceutical宣布其以前报告过的针对在研新药BMN 270的临床中期结果的数据更新，该基因疗法用于治疗重度A型血友病。在这项开放标签的1/2期研究中，共有15例重度A型血友病患者接受了单剂量的BMN 270，其中7名以6e13 vg/kg的剂量治疗，其余6名随后以4e13 vg/kg的较低剂量治疗。研究中另外两名患者以较低剂量治疗，作为研究中剂量递升的一部分，
ISTH 2017：杰特贝林A型血友病疗法Afstyla表现长期疗效
在7月8-13日德国柏林召开的第26届国际血栓与止血大会（ISTH）上，血浆蛋白生物制剂疗法企业杰特贝林（CSL Behring）公布了A型血友病治疗药物Afstyla（lonoctocog alfa，重组单链凝血因子VIII，rFVIIISingleChain）新的研究数据。数据显示，Afstyla用于预防性治疗（prophylaxis）和按需治疗（on-demand）可降低药物平均使用量，同时
血友病RNAi疗法取得了良好的临床数据
昨日，Alnylam及其合作伙伴赛诺菲（Sanofi）有一个好消息。他们一直致力研究的血友病RNAi疗法（fitusiran）取得了良好的临床数据。这种疗法用RNAi靶向抗凝血酶（antithrombin）的表达，这种酶可以通过几种不同的机制防止血液凝结。最新出来的临床数据看上去非常令人鼓舞，经过fitusiran治疗的患者的出血事件大幅减少，并且没有发生因为用药导致的不合适的血液凝固。▲Dere