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美国FDA批准Ztalmy(加奈索酮):首个治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作的药物!

Ztalmy是一种GABAA受体正向变构调节剂,具有抗癫痫和抗焦虑活性。

2022-03-22

儿童生长激素缺乏症(GHD)新药!首个每周一次生长激素Skytrofa(隆培促生长素)在欧盟获批!

TransCon hGH是首个未修饰的长效(每周一次)生长激素,由维昇药业在中国开发。

2022-01-15

丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法!美国FDA批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd(mitapivat)!

3期临床试验显示,在接受/不接受常规输血的PKD患者中,mitapivat显著改善溶血和贫血,显著降低输血负担。

2022-02-19

儿童生长激素缺乏症(GHD)新药!首个每周一次生长激素Skytrofa(隆培促生长素)美国上市,中国处于3期临床!

Skytrofa是第一个未修饰的长效(每周一次)生长激素,维昇药业正在中国开展3期临床试验。

2021-10-17

Ryplazim(纤溶酶原)即将在美国上市:首个治疗纤溶酶原缺乏症的药物!

Ryplazim能够纠正纤溶酶原缺乏、减少或消除病变。

2021-10-21

儿童生长激素缺乏症新药!美国FDA批准长效生长激素Skytrofa(隆培促生长素),中国处于3期临床!

Skytrofa是第一个未修饰的长效(每周一次)生长激素,维昇药业正在中国开展3期临床试验。

2021-08-28

欧盟授予ganaxolone加速评估:治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作!

ganaxolone是一种GABAA受体阳性变构调节剂,具有抗癫痫和抗焦虑活性。

2021-08-28

SCI IMMUNOL:约1%的60岁以下危及生命的COVID-19男性患者具有X-连锁隐性TLR7缺乏症

SARS-CoV-2感染过程中的个体间临床差异很大,危及生命的COVID-19肺炎的最大风险因素是年龄。该研究之前测试了重症流感和重症COVID-19可以是等位基因的假设,并表明危及生命的COVID-19肺炎可由控制Toll样受体3(TLR3)和干扰素凋节因子7(IRF7)依赖型常染色体基因的罕见先天性错误而引起I型干扰素(IFN)免疫。

2021-08-28