华人学者联合创立,RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资,计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE,并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞,展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
陈玲玲团队利用AAV递送环形RNA适配体,治疗阿尔茨海默病
该研究提出了腺相关病毒(AAV)递送ds-cRNA作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略,通过靶向过度激活的PKR,抑制神经炎症和疾病进展进展。
2024-05-14
Nature:为什么环状RNA会是下一代重磅药物?
今年6月份,环状RNA领域融资最多的公司——Laronde,其核心研究项目——使用环状RNA表达GLP-1用于减肥,被曝光涉嫌数据造假。这一事件也引起了人们对于对于环状RNA潜力的怀疑。
2023-10-07
Nat Commun :哺乳动物活细胞内可编程重构RNA调控网络的人工基因线路
研究团队首次将原本不可检测的单点突变RNA感应由1.5倍提升至94倍。由此,成功实现单碱基突变的检测,也将RNA表达量的感应扩展至序列变化的感应,极大地丰富了RNA-IN模块的识别范围。
2024-11-02
Cell Research:王耿团队发现并鉴定首个哺乳动物RNA转运通道——ANT2
该研究成功鉴定出线粒体RNA跨膜转运的关键内膜通道蛋白,揭示了mt-dsRNA导出的调控机制。
2024-06-03
Nature Biotechnology:陈玲玲团队开发环形RNA适配体,用于银屑病干预治疗
该研究首次建立了稳定过表达环形RNA小鼠模型,能够在多种组织中普遍表达,且生长状况正常,说明了环形RNA的安全性。
2024-04-24
npj Precis Onc:新识别的RNA分子或能帮助临床医生预测结直肠癌患者的疾病是否会复发?
来自奥塔哥大学等机构的科学家们通过研究将处于疾病早期阶段的结直肠癌患者分为会继续进展为转移性疾病和复发的患者以及不会继续进展的患者,这或许能帮助患者获得更好的治疗结果。
2024-11-20
Science:新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA
在一项新的研究中,来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA(DNA 的化学近亲)。他们揭示了人体细胞中的一种新过程,它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024
2024-05-10