微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展
微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶，通过大肠杆菌（E.coli）表达纯化制得。
2024-08-10
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Nat Neurosci：特殊的TYK2酶或能改变促进机体患阿尔兹海默病的tau蛋白的水平和毒性
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究发现，酶类TYK2活能将正常的tau蛋白转化为在大脑中积累的特殊蛋白，并能促进动物模型阿尔兹海默病的发生。
2024-11-23
Nature：利用lentiMPRA技术解锁基因表达的秘密
基因调控研究正处于快速发展的前沿，随着技术的不断进步，研究人员已经能够以前所未有的方式探索基因组的功能。然而，该研究依然面临着许多挑战和未知的领域。
2025-01-17
Sci Adv：科学家发现一类能控制机体血脑屏障功能的特殊细胞群
本文研究结果为揭示衰老和疾病发生过程中血脑屏障的破坏背后的细胞框架提供了新的剪接，同时也为开发新型疗法体系提供了新的靶点。
2024-07-08
Sci Transl Med：揭示人类多发性硬化症和其它自身免疫性疾病发生背后的特殊分子机制
本文研究揭示了一种特殊的机制模型，其中PRDM1-S的进化出现和AP-1/IRF（激活蛋白-1/干扰素调节因子）的表观遗传学启动或许是自身免疫性疾病中Tregs细胞功能丧失的关键驱动因素。
2024-09-12
Gastro Hep Adv：识别出能抑制胰腺癌进展和侵袭性发生的特殊分子—HNF4A
本文研究结果表明，由启动子DNA甲基化所介导的HNF4A分子沉默或能驱动胰腺癌的发生和侵袭性进展，从而导致患者较差的生存率。
2024-07-24
《自然》：编辑10个基因删除一种疾病？科学家推算多基因编辑潜力，预期乐观但想得太美
《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文，研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑（HPE）可能实现的效果。
2025-01-14
Aging：特殊的mTORC1分子或与机体尺寸变异性和神经精神疾病的发生有关
本文研究结果阐明了mTORC1活性在可观察的机体结构和药物反应中的重要性，同时研究人员还表示，一种简单的分析方法或许就能帮助进行机体对药物反应的有效预测。
2024-08-13
Cell Rep：识别出能控制黑色素瘤改变形状对环境产生反应的特殊基因 有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，为了响应3D几何学和机械线索所发生癌细胞形状的改变或许能以环境依赖性和独立性的方式进行调节。
2024-04-24