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NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

Nat Commun:特殊的肠道微生物通路或能作为改进人类心脏病疗法的潜在靶点

β-阻滞剂能更有针对性地阻断来自肾上腺素受体的有害信号,但允许健康信号通过,这或许是一种治疗或预防机体心血管疾病风险的全新方法,也有望改善依赖于β-阻滞剂来减缓机体压力反应的患者的生活质量。

2024-09-04

基因编辑新突破!Cell:AI算法解锁精神疾病遗传密码,精准定位“书中的错乱章节”

这个名为复杂结构变异自动重建算法(ARC-SV)的新工具能够以95%的准确率捕捉各种DNA重排。

2024-10-26

Sci Transl Med:揭示人类多发性硬化症和其它自身免疫性疾病发生背后的特殊分子机制

本文研究揭示了一种特殊的机制模型,其中PRDM1-S的进化出现和AP-1/IRF(激活蛋白-1/干扰素调节因子)的表观遗传学启动或许是自身免疫性疾病中Tregs细胞功能丧失的关键驱动因素。

2024-09-12

Cell Host Microbe揭秘母乳微生物群与儿童哮喘、过敏及母体基因组之间的紧密关联

本研究发现,母乳微生物群(HMM)与儿童哮喘及过敏致敏紧密相关,如特定微生物和代谢途径可影响疾病风险。同时,母体基因组与HMM存在关联并影响其组成,这为理解母乳喂养对儿童健康的影响机制提供了重要依据。

2024-11-26

Cell Rep Med : 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略

该研究报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。

2024-10-08

Nature子刊:人工智能加速AAV开发,设计更好的基因治疗递送载体

研究团队表示,该研究开发的机器学习模型有望帮助其他研究团队创造靶向肝脏或是专门避免靶向肝脏的基因疗法。

2024-10-15

Nat Biotechnol:经过基因改造后表达诱饵抗性IL18的大肠杆菌可增强CAR NK 细胞的疗效

研究人员对源自肠道的大肠杆菌进行改造,使之在表面表达免疫激活细胞因子,目的是让这些细菌进入肿瘤并诱导有效的免疫反应。

2024-10-30

Stroke:科学家识别出两种能促进人类中风复发的特殊蛋白

本文研究结果表明,对人群偶发性中风影响不大的两种蛋白似乎会影响偶发性AIS后的MACE,这些关联研究表明,炎症或许是AIS事件后MACE结局的一种促进因素,这或许就进一步强调了其作为新型靶点的重要性。

2024-08-14