全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nat Biotechnol：利用包膜递送工具可实现在体内对T细胞进行基因编辑
在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员开发了一种新的CRISPR-Cas9精准靶向递送方法
2024-02-26
Current Biology | 复旦大学文少卿/金力/魏偏偏等合作发布首个帝王——北周武帝宇文邕的基因组
综上所述，武帝的遗传起源为汉人形成过程中汉族和非汉族贵族的混合过程提供了直接证据，鲜卑族可能主要由一个一致的、显性的遗传祖先组成。
2024-04-02
Cells：对乳腺癌细胞系的分型或能为揭示癌症相关的基因提供新的见解
本文研究进一步优化了针对特定研究问题从而选择合适模型细胞系的过程，随后他们就能从DSMZ订购具有适当特征的细胞系用于深入研究。
2024-03-23
Nature：科学家揭示药物重新激活肿瘤抑制基因表达背后的分子机制
本文研究结果表明，靶向作用表观遗传学驱动因素和染色质稳态或有望为开发持续的表观遗传学癌症疗法提供一定的研究机会。
2024-02-23
Breast Cancer Res：识别出与三阴性乳腺癌疗法后患者疾病缓解相关的特殊基因特征
来自梅奥诊所等机构的科学家们通过研究在一组特定的17个基因中发现了一种独特的模式，其或许与三阴性乳腺癌治疗后患者的病情缓解有关。
2023-10-26
《神经病理学报》：迄今同类最大规模研究发现能逆转APOE4毒性的罕见基因变异！阿尔茨海默病的治疗有望诞生新靶点
研究者对筛选出的保护性基因进行基因本体论分析，发现有关细胞外基质（ECM）的各种生物过程富集，例如细胞粘附、整合素结合、ECM结构成分等。
2024-05-06
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04