Science子刊：利用基于CRISPR的工具重新激活沉默的MECP2基因拷贝，有望治疗雷特综合征
在一项新的研究中，研究人员发现，他们可以在实验室中重新激活雷特综合症神经元（即受雷特综合征影响的神经元）中的MECP2正常拷贝，而且这可以有效恢复神经元功能。
2023-02-16
拜耳在欧盟提交阿柏西普8 mg两种视网膜眼病治疗的上市许可申请
在两项试验中，在48周时相较于艾力雅®（阿柏西普2mg），阿柏西普8mg显示出前所未有的药效持久性，治疗间隔长达16周， 且视力改善相当，积液被快速有效控制。
2023-02-08
美国FDA批准荣昌生物泰它西普开展治疗重症肌无力Ⅲ期临床试验并授予快速通道资格认定
值得一提的是，此次美国FDA批准泰它西普在美国开展Ⅲ期临床试验之际，还授予其快速通道资格认定。
2023-01-30
改良阿特金斯饮食配合药物治疗，使耐药性癫痫发作显著减少的患者比例提升近10倍
该项随机临床试验结果表明MAD能够显著的降低耐药性癫痫患者的癫痫发作频率。需要将来的研究进一步探究与MAD相关的神经生理学和遗传学标志物，为MAD用于耐药性癫痫的治疗提供更加有力的支持。
2023-02-01
Cytiva 助力奥锐特建设千克级Oligo FlexFactory产线，加速小核酸药物商业化发展
凭借其对疾病遗传物质（DNA/RNA）靶点的直接作用，小核酸药物提供了更高的疾病靶向成药性，具有高特异性和长药效的优势，在肿瘤、中枢神经系统、传染病和遗传疾病等治疗领域潜力无限。
2023-01-04
FDA同意荣昌生物泰它西普在美国开展Ⅲ期临床试验
11月18日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意泰它西普（商品名：泰爱®）在美国开展IgA肾病适应症的Ⅲ期临床
2022-11-18
白血病（Ph+ALL）一线治疗头对头3期临床：Iclusig(普纳替尼)疗效优于伊马替尼!
Ph+ALL是一种进展迅速的疾病，尚无批准用于一线治疗的靶向疗法。Iclusig和伊马替尼是2种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。
2022-11-24
荣昌生物泰它西普再获重磅认定，针对重症肌无力
这是泰它西普近期在重症肌无力领域获得的第2项重磅认定。2022年10月，荣昌生物宣布，泰它西普重症肌无力适应症获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药资格认定。
2022-11-17