C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)在美国和欧盟遭遇监管挫折!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市。
NEJM：AAV基因疗让A型血友病长期治愈成为可能
近期，顶级期刊NEJM公布了Spark A型血友病候选基因疗法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果，首次证明了 A型血友病患者接受基因治疗后凝血因子Ⅷ能够长期稳定表达。A型血友病的主要发病机制是凝血因子Ⅷ缺乏，是临床上最常见的血友病类型，约占总患病人数的80%-85%，全球每5000名男性中就有1人患该病。凝血因子Ⅷ缺乏会导致无法控制的出血、致残性关节疾病
微博热搜！青岛大学首创干细胞“创可贴”可替代植皮
近日，青岛大学医学部徐文华教授团队研发出一种能实现皮肤快速再生修复的神奇“创可贴”技术，是全球首个依托“4D打印”研发新型干细胞载体并进行创面修复的核心技术。皮肤的大面积灼伤或糜烂不需要进行植皮手术，用这种“创可贴”把干细胞“贴上去”就能实现受损皮肤的快速再生修复。干细胞“创可贴”可有效解决损伤皮肤修复问题烧烫伤作为一种创伤类型，是世
房健民博士出席中国医药创新与投资大会，荣昌生物模式引发嘉宾热议
9月25日,第六届中国医药创新与投资大会在苏州启幕，中国医药创新促进会药物研发专业委员会副主任委员、荣昌生物CEO兼首席科学官房健民教授应邀出席大会，并参加“投资与医药创新发展”专题环节的讨论，围绕frist in class、me too、license in、18A上市等热点问题与在座嘉宾进行了深入探讨。
Advanced Science：发现饮食诱导产热的关键蛋白
饮食减肥法是常用的减肥模式，如卡路里限制饮食（Caloric restriction，CR）、间歇性轻断食（Intermittent fasting，IF）。间歇性轻断食根据禁食时间，可分为每天限制时间饮食、1：1饮食（进食一天、饥饿一天）、5：2饮食（进食5天、饥饿2天）等。近期研究发现，间歇性轻断食能提高能量消耗、改善肥胖；临床研究也证实该方法能降低肥胖
研究开发出纳米药物免疫联合疗法促使“冷”肿瘤转变为“热”肿瘤
近日，中国科学院深圳先进技术研究院医药所高分子中心副研究员李洋团队有关新型肿瘤穿透纳米凝胶药物免疫联合疗法的研究成果以Reinforcing the Combinational Immuno-Oncotherapy of Switching “Cold” Tumor to “Hot” by Responsive Penetrating
更年期潮热新药！拜耳首创非激素口服神经激肽-1,3受体拮抗剂elinzanetant进入3期临床开发!
elinzanetant通过调节大脑下丘脑中的一组雌激素敏感神经元（KNDy神经元）来解决血管舒缩症状（潮热）。
Nature子刊：原来肿瘤分“冷”“热”，这项给肿瘤“加温”的纳米技术有望成为癌症克星
免疫检查点阻断疗法（immune checkpoint blockade therapy，ICB therapy）作为目前癌症治疗领域当仁不让的“网红”疗法，正在为更多患者带来希望。然而，需要关注的是，目前只有部分患者能够从中受益，比如在结直肠癌患者中，除了约4%群体治疗有效外，ICB疗法大多无效。因此，医学界正致力于研究将“免疫冷肿
