丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！首创口服PKR变构激活剂mitapivat 3期临床获得成功!
在接受/不接受常规输血的PKD患者，mitapivat显著降低了输血负担。
2021-01-28
Sci Adv：一种治疗罕见酶缺乏症的药物—苯丁酸或能用来治疗人类单纯疱疹病毒感染
2020年12月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自伊利诺伊大学等机构的科学家们通过研究发现，一种常用于治疗罕见酶缺乏症的药物或能帮助细胞清除1型和2型单纯疱疹病毒（HSV）。研究者表示，当与阿昔洛韦（一种常用的HSV-1疗法）一起使用时，名为苯丁酸（PBA，phenylbutyr
2020-12-12
Neurology：对生活缺乏兴趣漠不关心或会让你更容易患上痴呆症
2020年10月21日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Neurology上的研究报告中，来自英国阿尔茨海默症研究所等机构的科学家们通过研究发现，那些对周围世界缺乏兴趣的个体患痴呆症的风险会增加。研究人员想通过研究分析是否痴呆症的发生与个体的情感冷漠（没有兴趣）有关，冷漠的人群往往对其周围的世界/环境缺乏兴趣，而冷漠的表现包括停止参与正
2020-10-21
儿童生长激素缺乏症新药！美国FDA受理新型长效生长激素TransCon hGH，中国处于III期临床！
TransCon hGH是首个未修饰的长效(每周一次)生长激素，在中国已进入III期临床。
2020-09-05
儿童生长激素缺乏症新药！新型长效生长激素TransCon hGH在美国申请上市，中国处于III期临床！
目前，维昇药业正在中国开展III期临床试验，该药将成为首个未经修饰的长效人生长激素，每周一次使用。
2020-06-29