刘如谦团队优化先导编辑器，大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率
在这项新研究中，刘如谦团队描述了一种先导编辑（PE）方法，用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变，并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。
2024-07-17
Cell：谢一轩/柴培远等揭示修饰的RNA碱基acp3U是糖RNA中N-聚糖的结合位点
该研究首次揭示了糖RNA在分子结构和生物学基础方面的信息，为糖RNA的存在提供了直接证据，并为后续RNA糖基化的生物合成以及生物功能研究奠定了基础。
2024-09-08
Nat Neurosci：揭示Nf1基因突变破坏少突胶质细胞可塑性和运动学习
NF1是一种由Nf1基因突变引起的神经遗传综合征。患有 NF1 的儿童和成人容易出现学习困难和胶质瘤（神经胶质瘤）。
2024-07-07
科学家发现活跃神经元获取能量的机制，提升认知、改善睡眠有了新靶点
这项研究表明，神经元活动产生的腺苷会与星形胶质细胞A2B受体结合，激活星形胶质细胞的cAMP-PKA通路，促进乳酸盐的产生，为神经元活动供能。
2024-08-11
研究发现胶质母细胞瘤的潜在新靶点并揭示其作用机制
研究利用体内结合体外的CRISPR-Cas9筛选策略发现泛素连接酶RBBP6通过调控可变多聚腺苷酸化促进GSC的增殖、自我更新及肿瘤生长。
2024-05-23
JCO Global Oncol：科学家在中国卵巢癌患者中识别出可靶向作用的特殊突变体RAD51D
本文研究揭示了中国卵巢癌患者的遗传蓝图，同时研究人员在患者机体中识别出了一种富集的RAD51D突变体，这或许就能作为卵巢癌管理的重要参考并能提供一种潜在的治疗性靶点。
2024-09-03
《细胞发现》：中国科大/郑大团队揭示帮肝癌细胞“低成本”存活的抗癌新靶点！
研究者们用抑制细胞凋亡、细胞铁死亡和自噬性细胞死亡的药物分别处理，发现只有抑制自噬性细胞死亡的氯喹能保全一部分癌细胞的性命，说明IFRD1确实能在谷氨酰胺不足时调控癌细胞自噬。
2024-06-19
