一种淀粉样蛋白非但不致病，而且还有助于储存记忆
2020年3月20日讯/生物谷BIOON/---人们已知一种称为胞质聚腺苷酸化元件结合蛋白（CPEB）的mRNA结合蛋白与长期记忆存储相关联。Orb2是CPEB蛋白的果蝇版本。在一项新的研究中，来自美国斯托瓦斯医学研究所、华盛顿大学和堪萨斯大学医学中心的研究人员首次描述了一种内源性的功能性神经元淀粉样蛋白在原子分辨率下的结构。这种淀粉样蛋白由Orb2蛋白自聚
CRISPR-Cas9为突破工程化细胞活性扫除障碍
多数癌症可被免疫系统识别并攻击，但是因为肿瘤介导的免疫抑制和免疫逃逸机制而进展不一。输注体外工程化T细胞，即T细胞过继疗法(adoptedT cell therapy)，能增加患者的天然抗肿瘤免疫反应。基因疗法重定向免疫特异性与基因编辑相结合具有改善疗效并增加工程化T细胞安全性的潜力。CRISPR与Cas9(CRISPR相关蛋白9)偶联核酸内切酶
AJMG: 新研究探究心理障碍人群的认知功能
近日，迈阿密大学米勒医学院的研究人员的一项研究表明，精神分裂症，躁郁症患者和普通人群之间的认知相关基因表达谱几乎没有差异。这一发现可以为提高认知能力的疗法提供新的线索。该研究发表在《American Journal of Medical Genetics.》杂志上。
ALKS3831(奥氮平/samidorphan)在美国进入审查，治疗精神分裂症和双相I型障碍
2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Alkermes是一家全面整合的爱尔兰生物制药公司，致力于开发治疗中枢神经系统（CNS）疾病和肿瘤的创新药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理ALKS3831（olanzapine/samidorphan）的新药申请（NDA），这是一种新型口服非典型抗精神病药物，每日一次，用于治疗精神
溶酶体贮积症基因疗法！Abeona公司ABO-102获欧盟优先药物资格(PRIME)，治疗MPS IIIA！
2019年12月28日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予ABO-102项目优先药物资格（PRIME）。ABO-102是一种腺相关病毒9（AAV9）基因疗法，用于治疗Sanfilippo综合征A型（MPS
研究发现精神分裂症患者的P50抑制缺陷可能与其临床症状和认知障碍无关
精神分裂症通常与认知障碍共同出现，包括一般智力、注意力、工作记忆、语言流利度、语言学习和记忆以及执行功能障碍。精神分裂症患者认知功能障碍在一段时间内保持稳定，但其神经机制和病理生理机制仍不清楚。感官门控可以抑制无关的刺激，在信息到达大脑高阶区域进行更精细的处理之前确保其认知的完整性。由感觉缺陷引起的认知缺陷通常以神经心理学测试、神经影像学检查和与事件相关电位
罗氏satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)3期临床显著降低复发风险！
2019年11月30日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，评估单抗药物satralizumab（开发代码：SA237）治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的全球III期临床研究SAkuraSky（NCT02028884）的结果已在线发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。结果显示，satralizumab联合免疫抑制剂治
首个视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)药物！Alexion补体C5抑制剂Soliris新适应症获日本批准！
2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日，该公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Soliris（eculizumab）一个新的适应症，用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体呈阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD，包括视神经脊髓炎）患者，预防病情复发。此次批准，使Soliris成为了日本第一个也是唯一一个被批准治疗
罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)在日本进入审查！
2019年11月22日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）宣布已向日本卫生劳动福利部（MHLW）提交了satralizumab（开发代码：SA237）的新药申请（NDA），该药用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。今年9月，satralizumab已被MHLW授予孤儿药资格，此次申请将通过优先审查程序进行审查。satralizumab是一种实