积极助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）治疗—— 辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批
2020年10月9日，辉瑞公司今日宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。
轻链(AL)淀粉样变性首个疗法！强生Darzalex Faspro申请新适应症：血液学缓解率高达92%
Darzalex(达雷妥尤单抗，兆珂®)已在中国上市，将再定义骨髓瘤治疗！
Nat Struct & Mol Biol：早发2型糖尿病竟与多种神经变性疾病发生相关 罪魁祸首竟是特殊的淀粉样纤维！
2020年9月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Structural and Molecular Biology上的研究报告中，来自利兹大学等机构的科学家们通过研究首次识别出了与早发2型糖尿病发病相关的蛋白纤维的结构，糊精（Amylin）是一种能调节机体血糖水平的蛋白质，这种小型的肽类激素能聚集并堆积形成淀粉样纤维（
轻链(AL)淀粉样变性首个疗法！强生皮下Darzalex组合一线治疗III期临床：血液学缓解率高达92%
Darzalex皮下制剂是第一个也是唯一一个被批准的CD38单抗，静脉制剂于2019年10月在中国上市，将再定义骨髓瘤治疗！
结晶样视网膜变性病的基因治疗研究获进展
结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy， BCD）是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病，以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。它的另一个显着特征是，相对于其他人群，BCD在东亚人群中具有显着增高的发病率。据估计，中国人群中BCD的发病率约为1/24000，占全部视网膜色素变性患者的1/6至1/10。大多数
辉瑞Vyndaqel(tafamidis)欧盟获批，首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)治疗药物!
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Vyndaqel（tafamidis），该药是一种每日一次的61mg口服胶囊，用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成人患者。值得一提的是，Vyndaqel是首个也是唯一一个在欧盟被批准治疗ATTR-CM的药物。
Alnylam药物Onpattro在巴西申请上市，治疗hATTR淀粉样变性
2019年10月11日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布已向巴西国家卫生监督局（ANVISA）提交了Onpattro（patisiran）的上市许可申请（MAA），用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性伴多发性神经病患者的治疗。Onpattro已被ANVISA授予了优先审查。Alnylam公司预计ANVISA将在2020
PNAS：帕金森病并不是一种朊病毒病，而是一种淀粉样变性病
2019年9月15日讯/生物谷BIOON/---帕金森病是一个日益严重的全球健康问题，影响着全球的老龄化人口。日本的人口老龄化速度超过地球上的任何其他人口，这一因素加快了该国对几种神经退行性疾病的研究。根据世界卫生组织（EHO）的数据，全球有1000多万人患有帕金森病。近年来，神经科学家一直在争论朊病毒样活性是否会损害帕金森病患者的大脑。然而，在一项新的研究中，在经过详尽分析后，日本研究人员报道没
Alnylam药物Onpattro获加拿大批准上市，治疗hATTR淀粉样变性
2019年07月24日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布加拿大卫生部（Health Canada）已批准Onpattro（patisiran）用于成人患者治疗遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性。Onpattro是加拿大批准的唯一一个适用于与hATTR淀粉样变性相关的所有阶段多发性神经病的药物。在获得批准的同时，Alnyl