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ATVB:靶向作用平滑肌细胞中的特定蛋白或能明显减少动脉粥硬化斑块的形成

来自德克萨斯大学等机构的科学家们通过研究发现,靶向作用平滑肌细胞中的一种特定蛋白或能阻断并减少小鼠模型机体中动脉粥样硬化斑块的堆积。

2022-06-21

诺华Zolgensma用于症状前治疗:实现年龄相适应的运动里程碑!

在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童,都能够实现与年龄相适应的运动里程碑,包括独自坐立、站立和行走。

2022-06-22

新一代心肌肌球蛋白抑制剂aficamten在中国获得3期临床试验申请批准,用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病

Aficamten在中国和美国已经获得治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病的突破性治疗药物认定

2022-06-29

转甲状腺素蛋白淀粉变性多发性神经病(ATTR-PN)新药!阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!

eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,可减少转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。在3期试验中,eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平,延缓了神经病变进展。

2022-06-22

Nature:流感疫苗竟可降低90%的新冠重症!

流感病毒与新冠病毒在对细胞作用的机理上存在一些相似之处,因此利用流感病毒的研究方法开展对新冠病毒与细胞作用的研究是一条潜在的途径,流感疫苗对新冠的防护也就不难理解。

2022-05-26

Cell Stem Cell:研究揭示染色质阅读器TRIM66调控全能干细胞的分子机制

在小鼠中,合子基因组激活(zygotic genome activation,ZGA)发生在早期胚胎的2细胞阶段,此阶段任何与基因转录调控相关的事件对于整个胚胎发育都是至关重要的。

2022-06-13

美国FDA批准Amvuttra:治疗hATTR淀粉变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!

Amvuttra每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2022-06-14

庄小威院士团队发现特殊神经元,能感知感染信号,触发直接症状

在与各种奇奇怪怪的病原体感染对抗的过程中,免疫系统是公认的主力。

2022-06-17

Nat Cardiovasc Res:特殊T细胞或能攻击有害胆固醇 有望帮助开发治疗动脉粥硬化的新型疗法

来自La Jolla研究所等机构的科学家们通过研究描述了一类特殊的T细胞,其或许能帮助攻击称之为载脂蛋白B(APOB,apolipoprotein B)的特殊蛋白。

2022-05-31

美国FDA批准Evrysdi(利司扑兰):治疗2个月以下的症状前婴儿!

Evrysdi现在可用于所有年龄段的婴儿、儿童、青少年、成人,治疗SMA。

2022-05-31