Nature子刊：单碱基编辑器助力肝病治疗
可编程CRISPR-Cas核酸酶通过在目标位置使双链DNA断裂来实现基因组编辑，但在有丝分裂后的细胞中十分低效。而碱基编辑器是最近开发的基因组工程工具，能在转换率低的组织中进行精确有效的编辑。对于碱基编辑的临床应用，其主要的局限性在于产生潜在的非靶突变。非靶突变可以是单导向RNA (sgRNA)依赖的或sgRNA独立的，并
罗氏全球首个加速器在上海张江启动
继2019年罗氏上海创新中心落成之后，昨日，罗氏在创新研发领域又有了新动作。作为一家注重医药创新的企业，罗氏这次携手高瓴创投和张江集团，将投资重点从引进全球创新转向本土医疗创新生态圈的建设，旨在推动中国研发走向世界，加速惠及中国乃至全球患者。
诺华新一代药物Beovu 3期MERLIN研究：达成疗效主要终点，随访期适合每2-3个月注射
在中国，Beovu已进入3期临床，并于今年4月在海南博鳌超级医院完成了全国首针注射。
Nat Biotechnol：在体内利用腺嘌呤碱基编辑器让PCSK9发生单点突变，大幅和持续地降低坏胆固醇水平
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---碱基编辑是一种新型的基因编辑方法，它可以精确地改变DNA序列中的单个核苷酸。在一项新的研究中，来自瑞士、加拿大、美国和荷兰的研究人员利用碱基编辑在一个特定的基因中产生这样的一个点突变，成功地持续降低了小鼠和猕猴血液中较高的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。这为治愈遗传性代谢性肝病患者提供了可能。相关研究结果
GSK静脉/皮下注射Benlysta联合疗法在欧盟获批
葛兰素史克（GSK）宣布，欧盟委员会已批准扩大静脉注射和皮下注射剂型BENLYSTA（belimumab）与背景免疫抑制疗法相结合，用于治疗活动性狼疮肾炎（LN）成年患者，但系统性红斑狼疮（SLE）患者除外。本次上市许可申请是基于BLISS-LN（Belimumab对活动性LN成人患者的疗效和安全性的缩写）研究的数据做出的。该研究表明
2月1次长效注射cabotegravir申请上市：疗效大幅高于Truvada(舒发泰)!
cabotegravir长效药物每2个月注射一次，预防HIV感染疗效较Truvada大幅提高。
博安生物贝伐珠单抗注射液（博优诺®）在华获批上市
2021年5月7日，绿叶制药集团宣布，其控股子公司博安生物开发的贝伐珠单抗注射液（博优诺®）正式获得中国国家药品监督管理局的上市批准，用于治疗晚期、转移性或复发性非小细胞肺癌和转移性结直肠癌。博优诺®是国内第三个获批上市的安维汀®（Avastin®）生物类似药，也是博安生物系列在研产品管线中的首个获批上市的产品。
揭示PLAAT磷脂酶导致晶状体细胞器降解，让视力清晰
2021年4月27日讯/生物谷BIOON/---眼睛由三种主要组织类型组成；角膜、晶状体和视网膜。晶状体是一个双凸的透明结构，其功能类似于照相机镜头，允许光线通过并将其聚焦在视网膜上。白内障是晶状体透明度发生变化而阻碍光线通过的结果，在50岁及以上的成年人中，白内障几乎占了总失明病例的50%。因此，确定晶状体透明的机制可能会提高我们对白内障生物学的理解。在一