FDA批准基因疗法疗法治疗SOD1型肌萎缩侧索硬化的新药临床申请
Apic Bio公司宣布美国FDA已批准其主要基因疗法候选产品APB-102的新药研究申请（IND），拟开发用于SOD1型肌萎缩侧索硬化（ALS）的治疗——家族性ALS的主要原因。 Apic Bio首席执行官兼联合创始人JohnReilly说：“Apic Bio候选药物APB-102获得FDA IND批准治疗SOD1 ALS是ApicBio的一个重要里程碑，
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
Clin Infect Dis：科学家发现引发常见急性胃肠炎的罪魁祸首—GII.4基因型的诺如病毒
2020年8月13日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Clinical Infectious Diseases上题为“Characteristics of GII.4 Norovirus versus other Genotypes in Sporadic Pediatric Infections in Davidson County，
A型血友病基因疗法长期疗效喜人
BioMarin Pharmaceutical宣布了其治疗成人重度A型血友病的研究性基因疗法valocococogene roxaparvovec，在开放标签1/2期临床研究中的最新结果。长期随访结果表明，在接受一次基因疗法后4年时，患者仍然不需要接受其它预防性疗法。该数据已作为最新摘要提交给将于今年6月14—19日举行的世界血友病联盟（WFH）
RET驱动型癌症新型疗法！礼来Retevmo™(selpercatinib)获得美国FDA批准，成为首个针对RET驱动基因的晚期肺癌和甲状腺癌患者的疗法
2020年5月9日，礼来制药（纽约证券交易所代码: LLY）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Retevmo™ (selpercatinib 40毫克、80毫克胶囊)，该药物是首个被批准专门用于治疗转染重排基因（RET）融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者，和需要系统性治疗的携带RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和
简化丙肝治疗！艾伯维Maviret(艾诺全)获欧盟批准，唯一泛基因型8周方案，已在中国上市！
2020年03月07日讯 /生物谷BIOON/ --艾伯维（AbbVie）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准对泛基因型丙肝疗法Maviret（中文商品名：艾诺全，通用名：格卡瑞韦哌仑他韦，glecaprevir/pibrentasvir）的营销授权进行变更，将治疗初治（treatment-naive）、伴代偿性肝硬化的基因型3（GT 3）慢性丙型肝炎（HCV
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma鞘内注射治疗2型SMA患者展现强劲疗效！
2020年03月25日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日公布一次性基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec，AVXS-101）鞘内给药治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者I/II期STRONG研究的最新数据。结果显示，接受剂量B（1.2 x 10的14次方 vg）一次性鞘内注射
吉利德“吉四代”Vosevi-泛基因型丙肝挽救疗法获批，四代产品全部在中国上市！
2019年12月21日/生物谷BIOON/--丙肝治疗领域的绝对霸主吉利德（Gilead）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准泛基因型三合一丙肝治疗药物Vosevi（“吉四代”，sofosbuvir/velpatasvir/voxilaprevir，SOF/VEL/VOX，索磷布韦/维帕他韦/伏西瑞韦, 400mg/100mg/100mg），该
全球首个血友病基因疗法！BioMarin公司valrox单次输注治疗A型血友病，3年后年出血率减少96%！
2020年01月03日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学杂志》（NE
全球首个血友病基因疗法：valrox治疗A型血友病在欧美进入审查，单次注射年出血率降低96%
2019年12月26日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病成人患者的营销授权申请（MAA）。该MAA将于