A型血友病基因疗法已进入3期临床开发
在周末开幕的第61届美国血液学会（ASH）年会上，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞（Pfizer）公司联合公布了治疗严重A型血友病的基因疗法SB-525在名为Alta的1/2期临床试验中的中期结果。试验结果表明，所有接受最高剂量SB-525治疗的患者，血液中凝血因子VIII的水平都达到了正常范围。其中两名
全球首个血友病基因疗法：BioMarin公司valrox治疗A型血友病申请上市，单次注射年出血率降低96%
2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份营销授权申请（MAA），寻求批准其基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）成人患者的治疗。值得一提的是，这是针对任何类型血友病基因治疗的
丙肝泛基因型疗法！艾伯维Mavyret（艾诺全）8周方案获批，治疗初治伴代偿性肝硬化患者！
2019年09月28日/生物谷BIOON/--生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准泛基因型丙肝药物Mavyret（中文商品名：艾诺全，glecaprevir/pibrentasvir，GLE/PIB，格卡瑞韦/哌仑他韦）每日一次8周方案，用于治疗初治（未接受治疗）、伴代偿性肝硬化、全部基因型（GT1-6）丙肝儿童（年龄≥12岁，体重≥99磅）和成人患者。
泛基因型丙肝新药！艾伯维Maviret(艾诺全)8周方案获欧盟批准，中国已上市，8周治愈率＞99%
2019年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）泛基因型丙肝鸡尾酒疗法Maviret（中文商品名：艾诺全，通用名：格卡瑞韦哌仑他韦，glecaprevir/pibrentasvir）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会（EC）已批准Maviret短疗程方案（每日一次，8周），用于既往未接受治疗（初治）、伴有代偿性肝硬化的基因型（GT）1、2、4、5、6慢
B型血友病基因疗法！uniQure公布第二代产品AMT-061强劲临床新数据
2019年07月10日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了第二代B型血友病基因疗法AMT-061（AAV5-Padua hFIX变体）治疗3例患者的IIb期研究36周数据。该研究是一项开放标签、单剂量、单臂、多中心研究，正在美国开展。研究入组了3例重度B型血友病患者（
B型血友病基因疗法！uniQure第一代疗法AMT-060随访3.5年表现显著临床获益和良好耐受性
2019年07月09日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了第一代B型血友病基因疗法AMT-060治疗10例患者I/II期研究长达3.5年的长期随访数据，结果显示FIX稳定表达、出血和FIX替代疗法使用持续减少。在这项正在进行的I/II期研究中，接受AMT-060治疗的
B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动
日前，uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后，三名患者凝血因子IX（FIX）活性平均达到正常值的45%。此外，该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果，该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到
AbbVie公布泛基因型丙肝疗法数据
近日，在美国肝病研究学会（AASLD）组织的The LiverMeeting？2018上， AbbVie公司宣布了关于其泛基因型慢性丙型肝炎病毒（HCV）疗法Mavyret（glecaprevir/pibrentasvir）的新数据。来自3b期临床试验EXPEDITION-8的结果显示，对于初次接受治疗的代偿期肝硬化患者，采取8周Mavyret治疗后，基因型（GT）为1、2
丙肝最新消息！艾伯维泛基因型疗法Mavyret 8周方案治疗代偿性肝硬化丙肝病毒学治愈率达100%
2018年11月14日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日在美国旧金山召开的第69届美国肝病研究学会年会（AASLD）年会上公布了泛基因型丙肝药物Mavyret（glecaprevir/pibrentasvir，G/P）治疗初治（未接受治疗）且伴有代偿性肝硬化丙肝患者的IIIb期临床研究EXPEDITION-8的新数据。EXPEDION-8是一项正在进行的非随机
A型血友病基因疗法SB-525显示临床疗效
8月8日，Sangamo Therapeutics公布了旗下cDNA基因疗法候选药物SB-525用于A型血友病治疗的临床1/2期研究（Alta）的初步积极结果。Sangamo和辉瑞通过全球合作共同负责SB-525的临床开发及商业化。Alta研究是一项开放标签的、剂量范围广泛的临床试验，旨在评估SB-525对20名严重血友病患者的安全性和耐受性。到目前为止，已经有5位患者接受了三种剂量的治疗。第6位