类转录化学药物诱导型基因组编辑和转录激活系统
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会生物学变化多受到高度动态的分子事件调控，为了更精确的理解并研究这些过程，应用条件性可诱导的技术手段是十分必要的。此前，得到广泛应用的药物诱导技术之一是通过配体结合激发雌激素受体蛋白（ER）从细胞质到细胞核的转运。在没有激素配体的情况下，ER与热激蛋白（hsp90）结合定位于细胞质中；一旦与配体结合，ER与hsp90解离，并转运到细胞核中。类
Cell Death Differ：维持间质干细胞“全能型”的关键基因
2018年1月23日 讯 /生物谷BIOON/ --许多医生，研究者以及患者都寄希望于干细胞疗法用于修复受损组织以及置换功能缺陷的细胞。目前全球范围内也有数以百计的相关临床试验正在开展。间质干细胞（MSC）是上述治疗性试验的主流工具，原因在于其能够分化形成一系列不同类型的成熟细胞，包括骨骼、脂肪以及软骨。此外，它们还足有血液多能性，即能够分化形成血细胞。然而，目前我们还难以掌握这类细胞在体内环境下
Cell Stem Cell：基因疗法能够恢复I型糖尿病小鼠的血糖水平
2017年1月5日/生物谷BIOON/---I型糖尿病是一类慢性的自体免疫疾病，主要病因是免疫系统攻击摧毁了产生胰岛素的beta细胞，从而导致血糖含量无法控制。根据最近发表在《Cell Stem Cell》杂志上的一篇文章，一种基因疗法能够提高糖尿病小鼠beta细胞长期的存活率，并且能够使得血糖水平得到长期的稳定。利用AAV病毒载体运送两个名为Pdx1以及MafA的蛋白进入胰腺，能够对alpha细
患者HLA基因型影响免疫检测点抑制剂的疗效
2017年12月16日/生物谷BIOON/---癌细胞的特征之一是它们的DNA发生突变，这些癌细胞应当被免疫系统识别为“外来的”。然而，癌细胞发现逃避免疫系统检测的方法。图片来自National Institutes of Health。被称作免疫检测点抑制剂（immune checkpoint inhibitor）的新药能够恢复对癌细胞的识别，从而导致对许多癌症类型产生显著的反应。但不是每名患者
基因疗法如何让B型血友病摆脱凝血因子
电视中《血疑》的主人公幸子，轻微外伤或是身体自发出血就会引发血流不止，不得不被急送到医院接受凝血因子治疗，给生活带来巨痛。这种疾病就是血友病，一种性染色体遗传导致的罕见凝血功能障碍。一项来自北京儿童医院血液病中心的调查显示，目前全球血友病的发病率约为十万分之五，我国的血友病病人数在65，000人到80，000人之间。其中超过一半为重度患者。血友病中的B型也称为九因子（FIX）缺陷，是由于凝血因子I
吉利德首个覆盖慢丙肝泛基因型DAA药物——索华迪正式在华上市
11月25日，吉利德科学公司宣布其首个覆盖慢性丙型肝炎（慢丙肝）1、2、3、4、5和6型基因型的口服抗病毒药物索华迪（通用名：索磷布韦）正式在华上市，用于与其它药物联合，治疗成人泛基因型及12岁到18岁青少年基因2型和3型丙型肝炎。索华迪？于今年9月份正式获得国家食品药品监督管理局（CFDA）的批准，索华迪？的正式上市为中国的慢丙肝患者提供了更简便的治愈选择，也是吉利德科学进入中国后的第一次公开亮
A型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定
BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec（曾用名BMN 270）突破性疗法认定。A型血友病也叫做因子VIII（FVIII）缺乏症或经典血友病，是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍，所以它主要影响男性，每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患者。这
FDA授予BioMarin A型血友病基因疗法BMN270突破性药物资格
2017年10月29日讯 /生物谷BIOON/ --知名罕见病制药商BioMarin近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec（又名BMN270）突破性药物资格（BTD），该基因疗法开发用于重度A型血友病患者的治疗。在欧盟，今年年初欧洲药品管理局（EMA）授予了BMN270优先药物资格（PRIME）。此外，在美国和欧
美国FDA授予Shire实验性A型血友病基因疗法SHP654孤儿药地位
2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性凝血因子VIII（FVIII）基因疗法SHP654（又名BAX888）治疗A型血友病的孤儿药地位（ODD）。SHP654利用了一种腺相关病毒血清型8（AAV8）载体，将一种经过密码子优化的、B结构域删除的FVIII（BD
首款"矫正型"基因疗法获一致认可，有望3个月内问世
今日，Spark Therapeutics传来喜讯。美国FDA的一个独立专家小组在经过仔细的审评后，以16：0的投票，对其在研基因疗法Luxturna表示一致认可。这也意味着首款能矫正人类基因缺陷的疗法离我们更近一步。美国FDA将在2018年1月12日前就这款新药能否上市做出批复。罹患遗传性视网膜病变（IRD）的患者是这款创新疗法的最大受益者，25岁的艾莉森·科罗纳（Allison Corona）