MarketsandMarkets报告：到2023年基因分型检测市场价值319亿美元
动脉网获悉，近日，MarketsandMarkets发布了基因分型检测市场报告，报告显示： 预计基因分型检测市场将从2018年的118亿美元增长到2023年的319亿美元，复合年增长率为22.0％。推动该市场增长的主要因素包括技术进步，DNA测序价格下降以及遗传病发病率上升。按产品划分，试剂和试剂盒产品预计将占基因分型检测市场的最大份额基于基因分型检测市场产品，市场可分为试
一种基于精准型NHEJ修复的配对Cas9-sgRNA基因编辑策略
CRISPR基因编辑技术主要是通过细胞内DNA双链断裂（Double strand breaks，DSB）的定点诱导及随后的修复来实现，其中可利用的一条主要修复途径是非同源末端连接（non-homologous end joining，NHEJ）。由于CRISPR/Cas9介导的常规基因敲除效率高，且依赖于突变型NHEJ，修复CRISPR/Cas9诱导的DSB的NHEJ常被认为是易错的
与诺华合作后Celyad又出黑科技，基于shRNA开发的非基因编辑通用型CAR-T技术可覆盖更多的癌症种类
总部位于比利时的细胞治疗新锐公司Celyad最近与Horizon Discovery Group公司签署合作协议，旨在使用Horizon的短发夹RNA（shRNA）平台开发新的现货CAR-T细胞疗法（off-the-shelf）。这将是Celyad的第二个非基因编辑的通用型技术平台。目前主流的CAR-T细胞疗法是使用患者自己的细胞并在实验室中对其进行修饰，以便注射回患者体内就能够识别癌细胞。这种方
研究发现2型糖尿病患者新的基因组特征
斯特灵大学的专家在了解人们如何应对预防2型糖尿病的生活方式治疗方面取得了突破。该研究小组包括来自健康科学与体育学院的学者，他们在治疗干预后发现了2型糖尿病患者新的基因组特征。值得注意的是，它是人类肌肉胰岛素敏感性的第一个可靠信号。科学家们相信，发表在主流期刊《核酸研究》上的这一发现将有助于理解为什么不是所有人都能通过改变生活方式来消除这种疾病的风险。斯特林大学的Iain J·加拉格尔博士，研究团队
A型血友病基因疗法SB-525显示临床疗效
8月8日，Sangamo Therapeutics公布了旗下cDNA基因疗法候选药物SB-525用于A型血友病治疗的临床1/2期研究（Alta）的初步积极结果。Sangamo和辉瑞通过全球合作共同负责SB-525的临床开发及商业化。Alta研究是一项开放标签的、剂量范围广泛的临床试验，旨在评估SB-525对20名严重血友病患者的安全性和耐受性。到目前为止，已经有5位患者接受了三种剂量的治疗。第6位
科研新突破登Nature子刊,泛生子再掀癌症基因的“面纱”
泛生子致力于从癌症基因开始寻根溯源，揭示肿瘤产生的根源及其赖以发展的关键机制，通过临床转化为癌症患者带来希望。近日，由美国杜克大学讲席教授、泛生子联合创始人兼首席科学家阎海教授领衔的泛生子团队，联同杜克大学及约翰霍普金斯大学研究人员完成的最新成果，在线发表于国际权威学术期刊《Nature Communications》。该项成果揭示了两种新的胶质母细胞瘤分子分型，从而完成了
终结B型血友病！辉瑞基因疗法fidanacogene elaparvovec进入III期临床开发
2018年7月18日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX预防性替代疗法在B型血友病常规护理中的有效性和安全性。
EMBO Mol Med：科学家利用基因疗法成功治愈2型糖尿病和肥胖小鼠 未来有望应用于人体！
2018年7月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自巴塞罗那自治大学的科学家们通过研究，利用基因疗法成功治愈了小鼠的肥胖和2型糖尿病，相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。研究者表示，我们利用了一种名为腺相关病毒载体（Adeno-associated viral Vector，AAV）来携带FGF21（成纤维细胞生长因子21）基因的疗法（AAV-FGF2
基因型导向的抗血小板疗法既可靠又有效
2018年4月5日 讯 /生物谷BIOON/ --根据发表在最近一期的《Circulation: Genomic and Precision Medicine》杂志上的一篇文章，作者发现利用CYP2C19基因型作为标准选择双重抗血小板疗法（DAPT）的受众在全球范围内都具有可靠性与有效性，尽管检测的频率难以维持。该研究的作者，来自北卡罗琳娜大学教堂山分校的Craig R. Lee, Pharm博士
Nat Genet：机体中特殊的“体型”基因或会增加女性患2型糖尿病的风险
2018年4月11日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自牛津大学的研究人员通过研究在女性机体中鉴别出了一种特殊基因和新型脂肪细胞的产生及定位直接相关，随后该基因还会增加女性个体患2型糖尿病的风险。图片来源：Shutterstock文章中，研究人员检测了KLF14基因给机体健康带来的效应，他们发现，控制KLF14基因的基因突变或许