Nature：联合使用LSD1 抑制剂和GSK3，抑制剂有望治疗急性髓性白血病
研究团队发现了一种潜在治疗AML的新型联合疗法。在临床前研究中，这种新型联合疗法通过两种机制上截然不同的方式破坏分化障碍，从而治疗某些AML亚型。
2025-04-30
《Science》刊发上海六院与复旦大学脑科学转化研究院联合成果：揭示造血干细胞移植治疗致死性遗传性脑白质病的有效性及其核心机制
这是全球首次在人类患者中系统验证基于造血干细胞移植的小胶质细胞替换策略的临床可行性与长期疗效。
2025-07-11
北京安定医院团队首次证实，ANK3可以预测liafensine治疗难治性抑郁症的疗效
所有次要终点也出现了统计学上的显著改善。两组的不良事件发生率相似。因此，ANK3可作为liafensine的疗效预测生物标志物，ANK3阳性的难治性抑郁症患者更有可能从liafensine中获益。
2025-09-16
ACS Appl Mater Interfaces：创伤性脑损伤治疗新突破！可注射水凝胶靠抗铁死亡大招，帮神经细胞起死回生
本研究开发了由单宁酸和季铵化壳聚糖组成的可注射水凝胶，其通过抗铁死亡、抑制神经炎症，在体内外实验中均能减轻创伤性脑损伤后的神经损伤，促进神经功能恢复。
2025-06-13
Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
Front Immunol：乳腺癌3D类器官精准复刻肿瘤异质性，为个性化治疗铺新路
本研究成功构建并表征了乳腺癌患者来源的3D类器官模型，其准确再现了原始肿瘤的异质性等特征，为个性化治疗研究提供了有效平台。
2025-08-27
两项早期干细胞治疗帕金森病临床试验结果发表，治疗安全性高，并显示出运动功能和疾病严重程度改善
这是首次在临床试验中证实，使用hiPSC衍生的多巴胺能神经祖细胞可以在不形成肿瘤的前提下存活，并在帕金森病患者壳核中产生多巴胺。
2025-04-19
科学家首次证实，成熟NK细胞会将杀伤性T细胞拦在肿瘤外，促进免疫治疗耐药
比利时VIB团队的这项研究成果，证实了NK细胞在免疫治疗耐药性中发挥着直接的作用，并初步揭示了背后的机制。更重要的是，他们还找到了针对这一耐药机制的潜在治疗方案。
2025-06-20
Nature Medicine：当人工智能点亮心脏迷宫——改写持续性房颤治疗史的开端
这项覆盖欧美26个中心的随机对照试验揭示：AI如同配备量子计算机的"心脏电工"，能精准定位传统手段看不见的异常电路，让持续性房颤患者术后1年无复发生存率从70%飞跃至88%。
2025-02-17