Cell子刊：舒易来团队报道AAV基因治疗后，遗传性耳聋患者的听力恢复情况
这项研究表明，PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具，而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具，三者结合可以有效进行听觉评估。
2025-05-30
《Science》刊发上海六院与复旦大学脑科学转化研究院联合成果：揭示造血干细胞移植治疗致死性遗传性脑白质病的有效性及其核心机制
这是全球首次在人类患者中系统验证基于造血干细胞移植的小胶质细胞替换策略的临床可行性与长期疗效。
2025-07-11
分子胶新药KPG-818治疗系统性红斑狼疮IIb期临床获CDE批准
近日，康朴生物医药宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已批准KPG-818胶囊开展用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）中重度皮损的IIb期临床试验。
2025-05-05
Front Immunol：乳腺癌3D类器官精准复刻肿瘤异质性，为个性化治疗铺新路
本研究成功构建并表征了乳腺癌患者来源的3D类器官模型，其准确再现了原始肿瘤的异质性等特征，为个性化治疗研究提供了有效平台。
2025-08-27
荣灿生物HPV治疗性mRNA疫苗获得FDA临床许可
2025-03-05
Cell子刊：犬类 iPS 细胞变身功能性心肌细胞，宠物与人类心脏病治疗迎来新希望
从打破培养基的技术限制，到实现功能性心肌细胞的高效分化，AR 培养基的出现让犬类 iPSCs 的应用价值全面释放。它不仅架起了宠物医疗与人类医疗的桥梁，更让跨物种再生医学的梦想更进一步。
2025-11-27
司普奇拜单抗治疗季节性过敏性鼻炎III期研究数据发表于国际顶刊《Nature Medicine》
对于经常规治疗仍未控制的中重度季节性过敏性鼻炎患者，新型生物制剂司普奇拜单抗可显著改善其临床症状及生活质量。
2025-04-07
Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
Cancer Lett：两种获批药物的组合性疗法有望治疗人类急性髓性白血病
本文研究结果表明，靶向作用STAT3β/α的比例或能作为一种治疗AML患者有前景的策略，而塞利尼索和阿托伐醌的联合使用或许也会带来更好的治疗效果。
2025-03-09