Blood Cancer Discov：科学家揭示促进弥漫性大B细胞淋巴瘤进展背后的分子机制
本文研究揭示了KLHL6的反复突变改变B细胞受体并诱导弥漫性大B细胞淋巴瘤的可操作表型特征背后的分子机制。
2024-07-05
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Nat Immunol：局部递送靶向CD45的细胞因子可提高肿瘤治疗效果并减少毒性
该研究证明了通过局部靶向递送细胞因子，能够有效增强肿瘤消退率，并诱导强大的系统性抗肿瘤免疫反应，同时保持较低的毒性，显示出良好的临床应用前景。
2024-08-25
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
科研团队提出卒中后适应性生酮代谢保护血脑屏障的新机制
综上所述，该研究阐明了BHB是介导脂肪发挥脑卒中后早期神经保护的关键代谢分子，通过羟丁酰化上调ZO-1维持血脑屏障稳态及功能，显著改善了疾病预后，提供了靶向代谢通路治疗脑卒中的新思路。
2024-06-11
Nature：大脑中的髓鞘形成或会驱动机体对阿片样药物的成瘾性
本文研究结果强调了少突胶质细胞在机体奖惩学习中的关键作用，并识别出了多巴胺能神经活性调节的髓鞘可塑性或许是阿片样物质奖励所需的重要回路修饰。
2024-06-11
Cancer Discov：CD28共刺激可提高CAR-NK细胞的持久性和抗肿瘤活性
含 CD28 的 CD70靶向CAR-NK 细胞在体外和多种血液肿瘤和实体瘤模型中对 CD70+ 肿瘤细胞表现出了很高的细胞毒性。
2024-06-24
PNAS：科学家揭示特殊蛋白G3BP1与人类肌萎缩性侧所硬化症发生之间的神秘关联
本文研究结果突出了两种R-DPRs：poly-GR和poly-PR之间的特征差异，并表明，poly-GR的主要病理学靶点并不是核仁中的核仁磷酸蛋白，而是受影响细胞中的应激颗粒G3BP1。
2024-12-19
