罗氏公司发布小核酸药物治疗天使综合征的的临床结果，登上Nature Medicine
该临床试验达到了主要终点，Rugonersen 在天使综合征的治疗中具有可接受的安全性和耐受性特征。还显示出临床症状改善的迹象。
2025-07-20
Science子刊：靶向uPAR的抗体-药物偶联物有望治疗胰腺癌
在一项新的研究中，来自丹麦国家教学研究医院和哥本哈根大学的研究人员基于抗体-药物偶联物（antibody-drug conjugate, ADC）技术，在开发胰腺癌治疗方法方面取得了重大进展。
2025-02-27
Cell：模拟低氧呼吸效果的药物HypoxyStat有望治疗一系列线粒体疾病
HypoxyStat是一种重新利用的化合物，最初是为镰状细胞贫血的无关适应症而设计的。研究人员发现，这种药物使血红蛋白更紧密地结合氧气，并降低了输送到组织的氧气量。
2025-02-24
发现全新的药物摄取策略，有潜力引起药物开发领域的新变革
通过化学和生物学，研究人员确定了CD36是一种摄取蛋白，并优化了与CD36更好地结合的化学物，从而使这些化学物内化，更有效地到达靶蛋白。
2025-04-29
Clin & Transl Immunol：双靶点药物或有望作为治疗人类乳腺癌的新型有效疗法
本文研究结果表明，机体先天性的免疫激活或能增强抗肿瘤适应性反应，从而就强调了利用双检查点阻滞作为促进CD8+ T细胞介导的保护的最佳策略。
2025-02-28
Cancer Lett：两种获批药物的组合性疗法有望治疗人类急性髓性白血病
本文研究结果表明，靶向作用STAT3β/α的比例或能作为一种治疗AML患者有前景的策略，而塞利尼索和阿托伐醌的联合使用或许也会带来更好的治疗效果。
2025-03-09
The Lancet：临床试验表明GLP-1药物对帕金森病患者的治疗疗效甚微
研究人员发现，在96周试验过程中，使用艾塞那肽的研究组在任何一点上都没有表现出优势；在客观检查患者的运动、其自己报告的症状炎症程度或影像学发现方面并没有表现出任何益处。
2025-02-11
老药新用，抗癫痫药物丙戊酸钠或成为治疗急性脑损伤新策略
在急性脑损伤后，抗癫痫药物丙戊酸钠可调剂CD177+中性粒细胞表达升高，从而抑制神经炎症、促进神经功能恢复，为急性脑损后并发神经炎症的保护性治疗提供了免疫调控治疗新方向。
2025-04-27