新研究揭示CRISPR/Cas9除了作为基因编辑工具，还可作为调节开关调节基因活性
2021年1月23日讯/生物谷BIOON/---在一系列针对实验室培养的细菌开展的实验中，来自美国约翰霍普金斯大学的研究人员发现了证据，表明广泛使用的基因切割系统CRISPR-Cas9还有另一种作用---作为CRISPR-Cas9基因的自我调节开关。它调低或调弱CRISPR-Cas9活性的作用，可能会帮助科学家们开发出用于研究目的的细胞基因工程新方法。相关研
短肽分子手性可控组装方面获进展
β-淀粉样蛋白多肽的核心识别序列—苯丙氨酸二肽不仅具有超强的自组装能力、易于化学修饰和生物降解等优点，还具有天然的手性特征。以苯丙氨酸二肽作为模仿生物体手性组装的简易模型，对于理解Aβ纤维的结构基础、构建超分子手性材料具有重要意义。中国科学院化学研究所胶体、界面与化学热力学院重点实验室李峻柏研究团队在短肽分子的可控组装与功能化调控方面
Sci Trans Med:新型开关可调节CAR-T细胞活性
CAR T细胞是一种有效的基于细胞的免疫疗法，已在治疗某些晚期癌症方面取得了巨大成功，但其构成有明显毒副作用的风险。对此，Dana-Farber癌症研究所和麻省癌症总医院的科学家创造了分子“ON-OFF”开关来调节CAR T细胞的活性，
研究揭示肌醇多磷酸激酶IPMK抑制转录因子TFEB的液-液相分离调控自噬活性的机制
近日，Developmental Cell发表了中国科学院生物物理研究所研究员张宏课题组题为Inositol polyphosphate multikinase inhibits liquid-liquid phase separation of TFEB to negatively regulate autophagy
维昇药业宣布其TransCon C-型利钠肽II期中国临床试验申请获批
2021年1月7日，中国 上海 / 专注于内分泌相关疾病治疗的维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）今日宣布其向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交的注射用TransCon CNP（TransCon C-型利钠肽）用于软骨发育不全（ACH）患者的II期新药临床试验申请已经获得批准，即将在中国开展ACcomplisH China临床试验，实现
研究揭示小G蛋白Rheb疾病相关突变体调控mTORC1活性的分子机制
近日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心研究员丁建平团队在Journal of Molecular Cell Biology上发表题为Molecular basis for the functions of dominantly active Y35N and inactive D60K Rheb mutants in mTORC1 signaling的论文
科学家开发出能观察和控制大脑神经活性的新工具！
2020年12月21日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Cell上题为“A Molecular Calcium Integrator Reveals a Striatal Cell Type Driving Aversion”的研究报告中，来自斯坦福大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型分子探针，其或能帮助揭示大脑思考和记忆的分子机
索马鲁肽治疗阿尔茨海默病！诺和诺德直接启动3700人IIIa期试验
12月16日，诺和诺德宣布将开展口服司美格鲁肽（索马鲁肽）治疗阿尔茨海默病的III期研究项目。诺和诺德此次的决定是在评估了临床前动物模型数据、真实世界研究数据以及大型心血管结局研究的事后分析结果后做出的，同时也与监管机构进行了讨论。动物模型研究数据提示GLP-1在阿尔茨海默症治疗中发挥了关键作用，包括改善记忆功能和减少磷酸化tau蛋白的积累，司美格鲁肽也被证