血友病基因疗法获再生医学先进疗法认定 有望启动注册性试验
日前，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞公司公布了双方联合开发的A型血友病基因疗法SB-525在1/2期临床试验中获得的最新结果。试验结果表明，SB-525能够剂量依赖性提高凝血因子VIII的水平，并且具有良好的安全性和耐受性。FDA同时授予SB-525再生医学先进疗法（RMAT）认定。基于这些积极结果，两家公司计划将SB-525推入注册性临床试验，辉瑞公司将接手这一疗
基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 3期试验今年启动
日前，Krystal Biotech公司宣布，其基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果，治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。该疗法同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，RMAT认定旨在加快再生医疗产品（包括基因治疗产品）的开发和批准。DEB是一种罕见的慢性遗传性疾病，患者编码VII型胶原蛋白（COL7）的基因出现突变，皮肤中缺少胶原蛋白，从而
罕见皮肤病基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的再生医学先进疗法资格（RMAT）。此次RMAT资格的授予，是基于来自GEM-1和GEM-2
华海重磅仿制药抢先进击超 50亿美国市场 首仿将出炉竞争激烈
5月23日，浙江华海药业股份有限公司收到美国食品药品监督管理局（以下简称“美国 FDA”）的通知，利伐沙班片的新药简略申请（ANDA）已获得暂时批准（暂时批准： 指 FDA 已经完成仿制药的所有审评要求，但由于专利权或专卖权未到期而给予的一种批准形式）。标志该产品通过了仿制药的所有审评要求。最终该产品需要在专利权到期并得到 FDA 最终批准后才能获得在美国市场销售的资格。据公告称，华海在利伐沙班片
浙江省肿瘤医院乳腺专科杨红健名医团队工作站入驻永康妇保院
乳腺疾病困扰着广大女性朋友，尤其是病发率逐年上升的乳腺癌，已成为危及女性健康和生命的疾病之一。为满足广大女性朋友的乳腺健康需求，永康市妇幼保健院进一步加强与浙江省肿瘤医院乳腺专科领域的交流与合作， 5月3日上午，浙江省肿瘤医院乳腺专科杨红健名医团队工作站正式签约入驻永康市妇幼保健院。 浙江省肿瘤医院领导及专家团队、永康市卫健局党委委员应新显、永康市妇幼保健院班子成员及各职能科室人员等参
2019（第七届）先进体外诊断行业峰会在沪隆重开幕！
2019年3月15日，由生物谷与上海市生物医药科技产业促进中心联合主办的“2019（第七届）先进体外诊断行业峰会”在上海好望角大饭店隆重开幕，现场座无虚席。数百名来自国内IVD企业的管理、市场人员，高校的专家学者，以及医疗机构的临床检验人员，IVD行业知名专家，在为期两天的时间内，密集讨论IVD法规、产品、市场、模式、技术等多方面的话题。体外诊断是指在人体之外，通过进行人体样本检测而获取临床诊断信
王剑主任：罕见遗传病的精准诊断|2019（第七届）先进体外诊断行业峰会
上海2019年3月16日讯 /生物谷BIOON/ --3月16日，由生物谷主办，上海市生物医药科技产业促进中心联合主办的2019（第七届）先进体外诊断行业峰会隆重召开。医学遗传科副主任、罕见病诊治中心副主任、儿科转化医学研究所 PI，医学博士，研究员，博士生导师，现为上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心分子诊断实验室主任王剑给我们带来了关于罕见遗传病精准诊断的精彩报告。王主任曾在美国哈佛大学医学
卫立辛主任：癌旁正常组织中寻找肿瘤预后相关有效指标的研究|2019（第七届）先进体外诊断行业峰会
上海2019年3月16日讯 /生物谷BIOON/ --3月16日，由生物谷主办，上海市生物医药科技产业促进中心联合主办的2019（第七届）先进体外诊断行业峰会隆重召开。第二军医大学东方肝胆外科医院肿瘤免疫与基因治疗研究中心主任、研究员、博士生导师卫立新教授给我们介绍了癌旁正常组织中寻找肿瘤预后相关有效指标的相关研究。卫立新主任承担了针对肝癌研究的国家自然基金，军队医药卫生科研基金等重大科研项目，长
Science：我国李亦学课题组和杨辉课题组揭示胞嘧啶碱基编辑器诱导大量的单位点脱靶突变
2019年3月2日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑在治疗由致命性突变引起的遗传疾病上有很大的潜力。对基因组编辑的脱靶效应进行全面分析是验证这种编辑实用性所必需的。科学家们已开发出多种方法来检测全基因组范围内的基因编辑脱靶位点。然而，这些方法并不适用于检测体内的单核苷酸变异（SNV）。在一项新的研究中，中国科学院的李亦学（Yixue Li）课题组、杨辉（Hui Yang）课题组和美国斯坦福大学
GUT发表北京大学柯杨教授团队“评价内镜筛检食管癌效果与卫生经济学价值的人群随机对照试验”阶段结果
近日，国际消化领域顶级期刊GUT（IF=17.016）发表了北京大学肿瘤医院柯杨教授团队开展的国际首项“评价内镜筛检食管癌效果及卫生经济学价值的人群随机对照试验—ESECC研究”(Clinicaltrials： NCT 01688908)的设计及基线结果。食管癌是我国高发肿瘤，全球超一半的新发病例发生在我国。在高危人群中开展碘染内镜筛查被认为是食管癌防控的重要手段。然而，因缺少没有来自随机对照研究