Summit携手Sarepta开发新型杜氏肌营养不良药物
杜氏肌营养不良症(DMD)是许多罕见病药物公司竞相追逐的对象。不久前FDA批准了Sarepta公司开发的Exondys 51用于治疗特定基因突变型的DMD患者。这一决定引起了业内的广泛争议。现在有消息传出,Sarepta公司已经和英国的Summit公司签订合作协议开发治疗该疾病的新型疗法,整个合约协议最高达到5亿8千万美元之多。
杜美蓉:潜心母-胎对话的“科研女神”
杜美蓉,研究员,复旦大学医学博士,加拿大渥太华大学博士后,复旦大学附属妇产科医院主任医师、博士生导师。长期从事母-胎免疫调节机制研究及其相关临床工作,在反复自然流产、不孕症、PCOS、卵巢早衰等生殖内分泌
治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准
日前,美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物,相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。FDA与9月19日宣布了这一决定,在经过了一年多的考虑和争论后,随着FDA不断地去平衡病人巨大的需要和临床资料的不足,如今他们终于批准了这种名为eteplirsen的药物进行广泛的临床试验。
首个杜氏肌营养不良症新药获FDA加速批准
今日,业内传来重磅新闻——美国FDA批准了Sarepta Therapeutics公司的新药 Exondys 51(eteplirsen)注射液,用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者。这也是首个经FDA批准用于治疗该疾病的新药。▲DMD主要影响男性(
说你行你就行:FDA批准首款杜氏营养肌不良症(DMD)药物Eteplirsen
【新闻事件】:昨天FDA批准了首款DMD药物,SareptaTherapeutics的RNA药物Eteplirsen(商品名Exondys51),用于治疗DMD的一个亚型,即外显子51跳跃型(可从商品名看出),这类患者约占DMD的13%。Sarepta股票今天暴涨7
享受“慢科研”style——专访北京生命科学研究所杜立林、董梦秋夫妇 | 科研伉俪
城市西北角,北京生命科学研究所(NIBS)。在这里,一对科研伉俪共同工作,他们是妻子董梦秋和丈夫杜立林。2007年,他们双双从海外归来,在这里分别建立起自己的实验室,既是同事,又是夫妻。他们如何相识、相恋、相
PTC杜氏肌营养不良药物Translarna获NICE支持批准
近日,PTC Therapeutics的杜氏肌营养不良症药物Translarna获得NICE批准用于患有杜氏肌营养不良症5岁以上儿童及成人的治疗。