Sci Adv:阻断鞘脂类或许有望抵消机体的肌肉萎缩症
来自瑞士洛桑联邦理工学院等机构的科学家们通过研究揭示了肌肉萎缩症与名为鞘脂类(sphingolipids)的一类生物活性脂肪的关联,后者主要参与到了多种细胞功能和其它疾病的发生过程中。
2022-01-31
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi(利司扑兰)获美国FDA优先审查:治疗2月以下症状前婴儿!
2021年6月,Evrysdi(艾满欣®,利司扑兰)在中国获批上市:可在家服药,治疗广泛SMA患者(1/2/3型)。
2022-01-26
Nat Commun:发现Resolvin-D2分子改进肌肉再生,有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
在一项新的研究中,加拿大蒙特利尔大学的Nicolas Dumont教授领导的一个研究团队发现了一种新的治疗分子Resolvin-D2。它有潜力通过刺激肌肉干细胞的活性,极大地改善DMD患者的生活质量。
2021-11-07
Biomedicines:科学家有望利用干细胞开发出治疗肌肉萎缩症的新型潜在药物
来自日本京都大学等机构的科学家们通过研究利用诱导多能干细胞(iPS)进行研究揭示,一种作用于储存操作的钙离子通道的药物或能延长肌肉的收缩功能,相关研究结果表明,这些通道或许是治疗DMD的一种新型的药物靶点。
2021-11-30
Resolvin-D2靶向肌源性细胞,改善杜氏肌营养不良症的肌肉再生
在杜氏肌营养不良症(DMD)中,营养不良蛋白的缺乏会导致肌肉退化,而慢性炎症和肌肉干细胞再生能力的降低会加剧肌肉退化。
2021-11-11
Stem Cell Res & Ther:诱导多能干细胞在治疗人类罕见肌肉萎缩症上或能展现出一定的治疗效益
来自日本京都大学等机构的科学家们通过研究揭示了利用基于诱导多能干细胞(ipsCs)的疗法治疗USMD小鼠的益处;研究者发现,移植后代细胞能够分泌胶原蛋白VI,从而就能刺激机体缺失的肌肉组织再生。
2021-08-28
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi(利司扑兰)显著提高1型SMA婴儿运动功能&存活,中国6月获批!
今年6月,Evrysdi(艾满欣®,利司扑兰)在中国获批上市:可在家服药,治疗广泛SMA患者(1/2/3型)。
2021-07-29
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi治疗2年持续改善运动功能和存活率,在中国已进入审查!
Evrysdi的上市标志着一个里程碑:可在家服药,治疗广泛SMA患者(1/2/3型)。
2021-04-15