生物类似药与原研药的相互替换性成焦点
在这周举行的RAPS监管大会上，生物类似药和生物原研药的相互替换性（interchangeable）成了监管当局和业界人士的聚焦热点。美国食品和药物管理局（FDA）最近发布的FDA关于互换性的行业准则草案，概述了生物类似药获得互换性所需的研究，包括使用切换研究（Switching Study），FDA治疗生物制剂办公室副主任Leah Christl在会上介绍了这个草案。她指出，首先，生
DURECT多动症在研新药 3期试验结果积极
日前，DURECT公司宣布其合作伙伴友霖生技医药 (Orient Pharma Co.， Ltd.) 在台湾地区进行的ORADUR-哌甲酯-ER(ORADUR- Methylphenidate-ER) 治疗多动症的临床3期试验获得积极结果。多动症(attention deficit hyperactivity disorder， ADHD)是一种较为常见的神经性行为疾病，在美国它影响到500万年龄
Achillion在研新药 2期临床中期结果良好
近日，Achillion宣布阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH) 新药2期临床试验的中期数据。这项2017年4月开始，为期3个月的剂量范围试验的主要临床终点是评估患者在接受ACH-4471治疗后，血管内溶血敏感生物标志物血清乳酸脱氢酶(LDH)水平的基线变化。到目前为止，这些正在进行中的试验数据表明，ACH-4471获得了有临
强生在研单片方案STR取得3期临床成功
今天，Janssen-Cilag International NV公司宣布含有darunavir成分的在研单片方案（STR）有效且耐受性良好。一项名为EMERALD的关键性3期研究结果表明，每日一次STR（darunavir 800 mg、cobicistat 150 mg、emtricitabine 200 mg和tenofovir alafenamide 10 mg，[
Theravance在研新药 3期临床数据展现积极
今日，Theravance Biopharma公司和Mylan N.V.宣布了一项关于新药revefenacin（TD-4208）治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）的3期临床试验的积极结果。Revefenacin是一种长效毒蕈碱拮抗剂（LAMA），作为每日一次的雾化支气管扩张剂用于COPD的治疗。这项为期12个月、包含1055名COPD患者的随机、主动参照（active-controlled）平行组
FDA批准的寡核苷酸类药物及在研反义寡核苷酸类药物一览
寡核苷酸，是一类20个左右碱基的短链核苷酸的总称(包括脱氧核糖核酸DNA或核糖核酸RNA内的核苷酸)。寡核苷酸可以很容易地和它们的互补链结合，所以常用来作为探针确定DNA或RNA的结构；而其作为药物候选应用的研究则始于大约30年前，包括了反义寡核苷酸(ASOs)，核酸适配体(apatmers)及近15年来对各类siRNAs的研究。这期间，医药工业界开展了大量的临床试验。截至
Ionis在研新药inotersen3期临床数据积极
近日，美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals在周围神经系统学会（Peripheral Nerve Society）2017年年会上公布了家族性淀粉样多发神经病变（FAP）的在研新药inotersen的3期临床试验NEURO-TTR的最新顶线数据（top-line data）。数据显示，经过15个月治疗后，在两个主要终点上该药展示了良好的疗效：神经病变影响评分mNIS+7和Nor
国内外阿尔茨海默病在研新药一览
老吾老，以及人之老；幼吾幼，以及人之幼。之前聊了聊儿童用药，这篇谈一谈老年人特有疾病，即老年痴呆领域的国内外新药研发，尤其以阿尔茨海默病为主。随着社会老龄化愈发明显，老年人相关疾病也呈现高发态势，其中就包括阿尔茨海默病，由于多发于老年人，且症状表现为认知功能退化，人们通常称为老年痴呆，或者“老糊涂”。痴呆症是一种神经退行性疾病，现在业内也呼吁将这种病症称为“认知症”以消除人们对这类疾病的误解，并且
重度A型血友病在研新药BMN270挺进临床3期
今天，BioMarin Pharmaceutical宣布其以前报告过的针对在研新药BMN 270的临床中期结果的数据更新，该基因疗法用于治疗重度A型血友病。在这项开放标签的1/2期研究中，共有15例重度A型血友病患者接受了单剂量的BMN 270，其中7名以6e13 vg/kg的剂量治疗，其余6名随后以4e13 vg/kg的较低剂量治疗。研究中另外两名患者以较低剂量治疗，作为研究中剂量递升的一部分，
淋巴瘤在研新药获2期临床积极中期功效结果
Epizyme是一家临床阶段的生物制药公司，旨在开发新型表观遗传学疗法。昨天，该公司宣布正在进行的一项2期阶段临床试验取得积极中期功效结果，使用同类首个（first-in-class）口服型EZH2抑制剂tazemetostat作为按EZH2突变状态分组的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）或弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的单一药物疗法。Tazemetostat已获得美国F