囊获10项在研基因疗法 Amicus拓展罕见病管线
今日（9月21日），Amicus Therapeutics公司宣布，通过收购Celenex公司，它从全国儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）和俄亥俄州立大学（Ohio State University）获得10个基因疗法项目的全球研发许可。其中治疗CLN6，CLN3，和CLN8 Batten病（Batten disease）的主打研究项目
六项在研CAR-T细胞产品最新临床进展，血液肿瘤、实体瘤一网打尽
Mustang Bio成立于2015年，其细胞疗法与City of Hope(COH)癌症研究中心合作开发，主持者为来自COH、针对CAR-T疗法做出开创性贡献的Stephen Forman 和Christine Brown博士。研发管线包括6项CAR-T和1项基因疗法候选产品a靶向CD123：MB-102 CAR-TAML和BPDCN2017年12月，City of Hope在美国ASH年会口头
盘点|10大在研抗肺癌药物
在中国，肺癌的发病人数和死亡人数都位居所有癌症的前列，并且，已经上市的药物还远远不能满足病人的需求。据统计目前全球有超过200种抗肺癌药物处于临床研究阶段，综合考虑治疗效果、创新程度、销售前景，新康界选取其中10个潜力最大的进行盘点，这些药物包括了新型的小分子激酶抑制剂、免疫治疗药物、抗肿瘤疫苗、新靶点的抗体偶联药物，其中也包含了一些国产药物。CanakinumabCanakinumab是一种人源
辉瑞/礼来关节炎疼痛管理在研新药达到所有3期终点
今日，辉瑞（Pfizer）和礼来（Eli Lilly）共同宣布，其在研止痛药tanezumab在用于骨性关节炎（OA）疼痛管理的3期试验中，达到了所有3项试验终点。在美国，OA影响了大约2000万人，是一种最常见的关节炎。医生和病人普遍使用阿片类药物去管理OA疼痛。但是近年来阿片类药物的成瘾滥用危机，使得医生去主动寻求替代的止痛疗法。Tanezumab是一种人源单克隆抗体药
中国首个本土原研抗丙肝创新药获批上市
丙型病毒性肝炎，简称为丙型肝炎、丙肝，是一种由丙型肝炎病毒（HCV）感染引起的病毒性肝炎，主要经输血、针刺、吸毒等传播，据世界卫生组织统计，全球HCV的感染率约为3%，估计约1.8亿人感染了HCV，每年新发丙型肝炎病例约3.5万例。丙型肝炎呈全球性流行，可导致肝脏慢性炎症坏死和纤维化，部分患者可发展为肝硬化甚至肝细胞癌（HCC）。未来20年内与HCV感染相关的死亡率（肝衰竭
PhRMA报告：在研癌症药物和疫苗超过1100种
最近几十年，人类在与癌症的斗争中取得了实质性的进展。自20世纪90年代以来，癌症死亡率已下降了26%，相应地，癌症存活率正在继续上升。据估计，在美国，癌症幸存者人数已从1971年的300万增加到2016年1月的1550万人。约73%的癌症生存获益归因于新药。在1988-2000年，癌症治疗的进步已挽救了2300万年的生命，并在提高生产力、延长寿命及其他因素的基础上为社会增加
年化发作率降低93% 在研RNAi疗法2期结果喜人
Alnylam Pharmaceuticals日前公布了Givosiran的1期和2期开放标签扩展（OLE）研究的最新结果。Givosiran是一种靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）的在研RNAi治疗剂，用于治疗急性肝卟啉症（AHPs）。急性肝卟啉病（AHPs）是一类罕见的遗传性疾病，其特征是可能危及生命的疾病发作，并且有许多对患者日常机能和生活质量造成负面影响的慢性衰
华东医药三个化药1.1在研项目如箭在弦
近日，华东医药发布最新业绩，2017年实现营业收入278.32亿元，较上年同比增长9.66%；归属于母公司股东的净利润17.80亿元，较上年同比增长23.01%。其中，商业销售收入突破200亿元，制药业务销售收入超过66亿元。目前，华东医药拥有销售规模上亿元以上的产品有7个，包括两个20亿元级的重磅级产品。此外，目前华东医药在研的3个化药1.1类项目进展如何？2017年，华东医药的商业销售收入突破
强生在研新设备将降低房颤患者的卒中风险
动脉网近日获悉，强生医疗器械公司旗下Biosense Webster公司正在开展临床研究以评价波峰？左心耳闭塞系统（the WaveCrest？ Left Atrial Appendage Occlusion System）的安全性和有效性。该实验旨在评估系统在减少不耐受长期口服抗凝药物治疗（OAc）的心房颤动患者患中风的概率。第一名患者已经在纽约大学医院获得纽约大学朗根心脏节律中心心脏电生理学家
莎普爱思的原研药治疗白内障吗？
莎普爱思身陷广告虚假宣传门，事件持续发酵后，终于在 12 月 6 日晚间，CFDA 对莎普爱思开了小灶，发布公告要求浙江莎普爱思药业在 3 年内完成苄达赖氨酸滴眼液一致性评价工作。莎普爱思（中文名：苄达赖氨酸滴眼液，英文成分名：Bendazac lysine），最早于 1997 年在国内上市，目前累计共有 0.3ml：1.5mg，5ml：25mg，8ml：40mg三种规格。按照 199