ICME：鉴别出一种与急性呼吸窘迫综合征的新型遗传突变
2019年1月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Intensive Care Medicine Experimental上的研究报告中，来自瓦伦西亚大学的科学家们通过对2000多名患者的样本进行研究，鉴别出了一种与急性呼吸窘迫综合征（acute respiratory distress syndrome，ARDS）相关的新型遗传突变。图片来源：CC0 Public Do
干细胞治疗急性呼吸窘迫综合征：减少死亡和重症监护时间
1月23日，Athersys公司公布了静脉注射旗下干细胞疗法MultiStem治疗急性呼吸窘迫综合征（ARDS）探索性临床研究的结果。研究结果证实了MultiStem治疗的耐受性和安全性。更重要的是，相对于接受安慰剂的患者而言，在诊断后的第一个月，MultiStem治疗显示了死亡率更低、无呼吸机和无重症监护病房（ICU）天数更多。此外，对最初生物标志物数据的分析，反映了MultiSte
长效C5补体抑制剂Ultomiris一线治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）III期临床成功
2019年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，评估Ultomiris（ravulizumab-cwvz）用于既往未接受补体抑制剂治疗（补体抑制剂初治）非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）的III期临床研究达到了主要终点。该研究是一项全球性、多中心、单臂III期研究，在56例aHUS成人患者中开展，评估了静脉输注Ultom
究揭示发热伴血小板减少综合征病毒入侵细胞的精细动态过程
发热伴血小板减少综合征病毒(SFTSV)是近年来在我国发现的蜱传、高致病性的新型布尼亚病毒，其病死率高达30%。目前，关于SFTSV的感染和致病机制尚不清楚，也缺乏有效的疫苗和药物对相关疾病进行防控和治疗。入侵是病毒感染的第一关键步骤，也是很多抗病毒药物设计的靶点。目前对于布尼亚病毒的入侵缺乏深入研究。来自华中科技大学和中国科学院武汉病毒研究所的联合研究团队通过基于量子点标记的单粒子示
新一代合成GLP-2类似物apraglutide获美国FDA孤儿药资格，治疗短肠综合征（SBS）
2019年1月22日讯 /生物谷BIOON/ --Therachon是一家临床阶段生物技术公司，专注于发现、开发和商业化治疗严重罕见疾病的创新疗法。近日，该公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予apraglutide治疗的短肠综合征（SBS）的孤儿药资格。在欧盟，欧洲药品管理局（EMA）之前也授予了apraglutide治疗SBS的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而
研究揭示尼古丁与酒精对大脑作用呈相反异常模式
“吸烟有害健康”、“小酒怡情、大酒伤身”、“一醉解千愁”，此类俗语在现代社会早已耳熟能详。然而，香烟与酒精究竟如何影响人的大脑和健康？复旦大学类脑智能科学与技术研究院院长冯建峰教授领衔来自英国华威大学、牛津大学、剑桥大学等研究人员组成的国际合作团队，揭示了吸烟与饮酒具有不同的神经环路机制，并对人脑作用呈相反的异常模式。这一发现为揭示尼古丁与酒精对大脑的作用机制奠定了理论基础，对烟酒成瘾
氮元素影响与茶叶风味相关的代谢产物积累模式调控多组学研究获进展
茶起源于中国，中国是世界上最早发现和利用茶树的国家，也是世界主要产茶国之一。茶产业已经成为我国国内消费和出口创汇的重要经济支柱之一。在实际生产中，合理使用氮肥不仅能够增加茶叶的产量，而且能够提高茶叶中氨基酸、嘌呤类生物碱等化合物的含量，改善茶叶品质。前人研究表明，不同氮水平和氮形态（铵态氮，NH4+-N；硝态氮，NO3--N）对茶叶中代谢物的积累模式的影响具有显着的差异，但是其中的调控
创新模式，为罕见病支付难点建言献策
元旦将至，四处张灯结彩洋溢着新年的氛围，不少家庭会利用“小长假”筹备一次短途游，而35岁的刘露却不得不利用这难得的假期带着2岁的童童乘坐高铁来到北京复诊。童童在8个月大的时候出现了高烧不退、全身出现红疹子的现象，随后关节开始发炎，几经周转后被诊断为全身型幼年特发性关节炎(sJIA)。这是一种严重影响儿童生长发育，致残致死率都极高的罕见病。刘露感慨:“比起那些‘无药可救’的孩子，我们还是幸运的多。童
美国FDA授予Edsivo（celiprolol）治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vEDS）优先审查资格
2018年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --Acer Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州的制药公司，专注于收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见疾病的疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Edsivo（celiprolol）的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格，其处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年6月25日。Edsivo用于治
科学家发现第一次细胞命运决定的新模式
一个哺乳动物个体有超过200种不同的细胞类型，而所有的细胞类型都由一个初始细胞——受精卵，不断地分裂和分化形成。在受精卵的分裂和发育过程中，第一次细胞命运的选择发生在什么时期？这一选择是如何发生的？近日，中科院动物所周琪课题组与李伟课题组合作发现小鼠发育过程中第一次细胞命运决定事件在2-细胞胚胎时期就发生的运作机制。该研究于12月13日在线发表于《细胞》杂志。过去的各项研究证据表明，小