新一代合成GLP-2类似物apraglutide获美国FDA孤儿药资格，治疗短肠综合征（SBS）
2019年1月22日讯 /生物谷BIOON/ --Therachon是一家临床阶段生物技术公司，专注于发现、开发和商业化治疗严重罕见疾病的创新疗法。近日，该公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予apraglutide治疗的短肠综合征（SBS）的孤儿药资格。在欧盟，欧洲药品管理局（EMA）之前也授予了apraglutide治疗SBS的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而
研究揭示尼古丁与酒精对大脑作用呈相反异常模式
“吸烟有害健康”、“小酒怡情、大酒伤身”、“一醉解千愁”，此类俗语在现代社会早已耳熟能详。然而，香烟与酒精究竟如何影响人的大脑和健康？复旦大学类脑智能科学与技术研究院院长冯建峰教授领衔来自英国华威大学、牛津大学、剑桥大学等研究人员组成的国际合作团队，揭示了吸烟与饮酒具有不同的神经环路机制，并对人脑作用呈相反的异常模式。这一发现为揭示尼古丁与酒精对大脑的作用机制奠定了理论基础，对烟酒成瘾
氮元素影响与茶叶风味相关的代谢产物积累模式调控多组学研究获进展
茶起源于中国，中国是世界上最早发现和利用茶树的国家，也是世界主要产茶国之一。茶产业已经成为我国国内消费和出口创汇的重要经济支柱之一。在实际生产中，合理使用氮肥不仅能够增加茶叶的产量，而且能够提高茶叶中氨基酸、嘌呤类生物碱等化合物的含量，改善茶叶品质。前人研究表明，不同氮水平和氮形态（铵态氮，NH4+-N；硝态氮，NO3--N）对茶叶中代谢物的积累模式的影响具有显着的差异，但是其中的调控
创新模式，为罕见病支付难点建言献策
元旦将至，四处张灯结彩洋溢着新年的氛围，不少家庭会利用“小长假”筹备一次短途游，而35岁的刘露却不得不利用这难得的假期带着2岁的童童乘坐高铁来到北京复诊。童童在8个月大的时候出现了高烧不退、全身出现红疹子的现象，随后关节开始发炎，几经周转后被诊断为全身型幼年特发性关节炎(sJIA)。这是一种严重影响儿童生长发育，致残致死率都极高的罕见病。刘露感慨:“比起那些‘无药可救’的孩子，我们还是幸运的多。童
美国FDA授予Edsivo（celiprolol）治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vEDS）优先审查资格
2018年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --Acer Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州的制药公司，专注于收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见疾病的疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Edsivo（celiprolol）的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格，其处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年6月25日。Edsivo用于治
科学家发现第一次细胞命运决定的新模式
一个哺乳动物个体有超过200种不同的细胞类型，而所有的细胞类型都由一个初始细胞——受精卵，不断地分裂和分化形成。在受精卵的分裂和发育过程中，第一次细胞命运的选择发生在什么时期？这一选择是如何发生的？近日，中科院动物所周琪课题组与李伟课题组合作发现小鼠发育过程中第一次细胞命运决定事件在2-细胞胚胎时期就发生的运作机制。该研究于12月13日在线发表于《细胞》杂志。过去的各项研究证据表明，小
CDK12控制着DNA修复基因的RNA转录本长短
2018年12月8日/生物谷BIOON/---基因BRCA1和BRCA2发生突变对乳腺癌和卵巢癌构成严重风险，这是因为它们通过干扰同源重组修复（HR）来危害细胞的基因组稳定性，其中同源重组修复是一种准确地修复有害的DNA双链断裂的关键机制。如果没有利用这种机制修复DNA双链断裂的能力，那么细胞就不得不采用更容易出错因而更容易发生癌变的DNA修复方式。基因BRCA1和BRCA2不是唯一的当发生突变时
重塑治疗模式！诺华Xolair（奥马珠单抗）预充式注射器获欧盟批准，用于哮喘和荨麻疹患者自我注射
2018年12月16日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Xolair（omalizumab，奥马珠单抗）预填充注射器（PFS）用于自我给药，该产品将作为一种额外的制剂，用于严重过敏性哮喘（SAA）和慢性特发性荨麻疹（CIU）患者自我注射治疗。此次批准，使Xolair PFS成为欧洲首个也是唯一一个为SAA和CSU提供自我管理（或由训练有素
首款罕见肌无力综合征疗法获批上市
美国FDA宣布，批准Catalyst Pharmaceuticals公司的Firdapse（amifampridine）上市，用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者。LEMS是一种罕见的影响神经肌肉接头传导功能的自身免疫性疾病。这是FDA批准的第一款治疗LEMS的疗法。在批准治疗急性骨髓性白血病的Xospata之后，FDA同一天内再度刷新纪录，将年度批准的新药数目提高到
西安杨森与阿里健康签订战略合作协议，建立互联网健康服务新模式
2018年11月29日，强生公司在华制药子公司西安杨森制药有限公司（以下简称：西安杨森）于今日宣布，与阿里巴巴集团在医药健康领域的旗舰平台——阿里健康签署战略合作协议，双方将各自发挥其优势，在“健康中国2030”规划纲要政策的指导下，共同探索以“患者为中心”的互联网医药健康服务模式。在此次合作中，西安杨森与阿里健康将深度探索通过互联网方式，为患者提供用药知识查询、疾病咨询、门诊预约等在线医疗健康服