NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究自救，通过碱基编辑疗法，延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实，碱基编辑器（BE3.9max）能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
获批关键II期临床，君赛 GC101 TIL 疗法更安全、更优效
2024-12-05
Cell子刊：江南大学田培郡团队开发益生菌疗法，用于抑郁症治疗
具有3-吲哚-乳酸（ILA）生成能力的“精神益生菌”短双歧杆菌，通过激活芳香烃受体（AhR）信号来减轻神经炎症，从而发挥抗抑郁效果。
2024-11-03
Immunity：狼疮患者中特殊的免疫反应或能帮助开发出新型靶向性疗法
这项最新研究中，研究人员发现，单核细胞在内化含有线粒体的狼疮红细胞时不仅能产生IFN，还能产生IL-1β。
2024-10-29
J Hepatol：科学家发现治疗人类脂肪性肝病的新型潜在疗法
本文研究结果强调了ACMSD抑制在增强肝脏中NAD+水平和促进基因组保护方面的益处，同时还揭示了其在MASLD/MASH疾病中的治疗潜力。
2024-10-17
JITC：靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤
这种治疗胶质瘤的新方法可能会为患者提供一条潜在的生命线。研究表明，在实验室测试和动物模型中，靶向EphA3的CAR-T细胞都能有效地寻找并消灭胶质瘤细胞。
2024-09-27
研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
CAR-T细胞疗法研究进展（第45期）
Sci Immunol：发现一种新的免疫检查点！临床前研究表明基因CD5敲除可极大提高CAR-T细胞对包括实体瘤在内的一系列癌症的疗效、Lancet：1期临床试验表明靶向CD22的CAR-T细胞有望改
2024-07-29