Nature子刊：细胞外囊泡装载mRNA的蛋白质替代疗法，一种全新mRNA递送方法为其他基因疗法打开大门
该研究证明了以EV为基础的mRNA递送在光老化模型中用于胶原蛋白替代和抗衰老治疗的临床潜力。EV mRNA的递送代表了一种新的通用基因治疗方式，在治疗随着衰老或其他疾病发生的人体蛋白质损失方面具有巨大
2023-01-15
Nat Commun：能替代胰岛素的药片诞生了？科学家揭示模拟胰岛素的特殊分子如何帮助增强糖尿病的研究？
来自澳大利亚WEHI研究所等机构的科学家们通过研究回答了糖尿病研究领域一个100年的问题，即与胰岛素不同的分子是否能发挥相同的效应，本文研究结果或为未来科学家们开发口服的胰岛素药片提供新的线索和启示。
2022-12-26
Stem Cell Rep：科学家发现一类能替代丢失的感觉神经元细胞的特殊干细胞类型
来自法国国家科学研究中心等机构的科学家们通过研究指出，小鼠机体的感觉神经系统中或许存在一些干细胞拥有一定的潜能再生所失去的神经元和神经胶质细胞。
2022-11-21
甲状旁腺功能减退激素替代疗法获FDA优先审评，有望明年初上市
Ascendis Pharma宣布，FDA已受理TransCon PTH用于治疗甲状旁腺功能减退成人患者的新药申请，并授予其优先审查资格，PDUFA日期为2023年4月30日。
2022-11-08
AI新疗法可替代阿片类镇痛剂，无成瘾性、安全有效！
慢性疼痛是就诊时医师最常见的病症之一。慢性疼痛可依据疼痛的主要特征或按身体部位分类：肌筋膜性、肌肉骨骼性（机械性）、神经病理性、纤维肌痛和慢性头痛综合征。
2022-08-17
首个婴儿型庞贝病酶替代治疗“中国数据”发布，填补本土研究空白
研究结果显示中国IOPD患儿接受ERT治疗后，生存率提高、心肌肥厚改善、生长发育促进、运动能力发展，疾病进展得到延缓。同时，患儿耐受可，安全性良好。
2022-08-04
用AAV病毒在体内长期表达双抗，可作为通用型CAR-T的替代方案
大多数药物是间歇性给药，这会导致药代动力学高峰和低谷。尤其是那些半衰期短的药物，需要频繁给药，这种低谷对于癌症治疗来说是一个特殊的挑战，会导致癌症的复发和耐药性的出现。
2022-07-18
庞贝病第二代酶替代疗法（ERT）！欧盟批准赛诺菲Nexviadyme(avalglucosidase alfa)!
Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
2022-06-30