美国FDA授予Shire实验性A型血友病基因疗法SHP654孤儿药地位
2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性凝血因子VIII（FVIII）基因疗法SHP654（又名BAX888）治疗A型血友病的孤儿药地位（ODD）。SHP654利用了一种腺相关病毒血清型8（AAV8）载体，将一种经过密码子优化的、B结构域删除的FVIII（BD
口服药物代替静脉药物注射 革命性疗法或有望彻底治愈昏睡病
2017年10月26日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，研究人员利用药丸来代替静脉药物注射和药丸组合疗法，首次成功治愈了致死性的非洲锥虫病（sleeping sickness），10月17日在比利时安特卫普举办的欧洲热带医学和国际卫生大会上，研究人员公布了最终的临床试验结果，这或许就能帮助科学家们开发新型疗法在十年内有效消除非洲锥虫病（昏睡病）。图片来源：Neil Brandvold研究者表示
武田抗炎药Entyvio治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）表现出早期症状缓解
2017年10月18日讯 /生物谷BIOON/ --日本制药巨头武田（Takeda）近日在美国弗罗里达州奥兰多举行的世界胃肠病学大会（WCOG）上公布了抗炎药Entyvio（vedolizumab）治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）关键III期临床开发项目GEMINI的2项新的事后分析数据。数据表明，Entyvio治疗中重度UC和CD患者在特定症状方面表现出了早
科学家有望开发出有效治疗白血病的新型组合性疗法
2017年9月14日 讯 /生物谷BIOON/ --新型免疫疗法常常被认为能够有效治疗复发性的急性髓性白血病，通常抗体能够有效消灭被常规疗法无法杀灭的癌细胞，近日，来自德国癌症协会等机构的研究人员通过研究发现，当联合特定抑制剂后，新型组合性疗法或有望彻底治愈白血病患者，相关研究刊登于国际杂志Leukemia上。图片来源：Wikipedia急性髓性白血病（AML）是一种恶性的血液癌症，这种疾病通常是
Nat Genet：科学家成功开发出首个炎性肠病预测模型
2017年9月13日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自西奈山伊坎医学院等机构的研究人员通过研究利用了一种深度多组学的方法对炎性肠病的免疫组分进行了特性分析，相关研究结果或能帮助阐明参与炎性肠病发病过程的生物学网络，同时也为开发治疗炎性肠病的新型疗法提供了新的线索和希望。图片来源：Wikipedia/CC BY-SA 3.0在美
皮肤病基因疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Abeona Therapeutics公司宣布该公司治疗大疱性表皮松解症(epidermolysis bullosa，EB)的基因疗法EB-101获得美国FDA授予的突破性疗法认定。这一认定将给予EB-101的研发项目诸多便利，进一步加快它的开发进程。大疱性表皮松解症是一类可能危及生命的遗传性皮肤病，其中最严重的一种类型称为隐性营养不良型大疱性表皮松解症(recessive dy
Cancer Cell：新型组合性疗法或有望帮助彻底治愈急性髓性白血病
2017年9月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自Francis Crick研究所的研究人员通过研究发现，用于治疗心脏和血管问题的药物或许能够同化学疗法联合来治疗成年人的恶性白血病，相关研究刊登于国际杂志Cancer Cell上。图片来源：Diana Passaro急性髓性白血病（AML）是一种常见的影响成年人健康的急性白血病，其会诱发骨髓“泄露”血液，抑制化学疗法很好地发挥作用；逆转骨
第一三共糖尿病周围神经性疼痛药Mirogabalin取得积极3期结果
8月31日，日本第一三共制药公司表示，公司在研药物mirogabalin的一项用于糖尿病周围神经性疼痛亚洲人治疗的的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床3期试验REDUCER以及随后52周开标的扩大研究取得了积极的顶线研究结果。REDUCER 3期研究证明，相较于安慰剂治疗，mirogabalin可以获得主要研究终点[基线至第14周内的每周的平均每日疼痛评分（ADPS）]的统计学意义的
突破性研究可推动心脏病的治疗
2017年8月27日 讯 /生物谷BIOON/ --最近一项突破性的研究能够有效降低心脏病的发作风险，这一科研进展大幅提升了目前降低胆固醇的标准疗法，并且为治疗这种美国人群中发作风险最高的疾病提供了新的治疗希望。这项发现距离上一个有效的降低胆固醇的药物"他汀"的问世已经过了20多年的时间，相关结果在最近于巴塞罗那召开的一项医学会议上得到了展示，同时文章也发表在两份高水平的医学杂志上。2017年8月