研究确定导致糖尿病发病的全新突变，有望带来颠覆性治疗进展！
【糖尿病和胰岛素分泌肿瘤背后全新的基因突变】根据美国国家科学院的报告，研究人员发现负责调节胰岛素分泌的基因，很可能是胰岛素神经内分泌肿瘤和一种非胰岛素依赖型糖尿病的发病原因。这种突变确定为p.ser64phe MafA基因突变，研究人员在胰岛素神经内分泌肿瘤和成人糖尿病患者中同时找到。在此次研究中，研究人员招募了39名成人常染色体显性胰岛素神经内分泌肿瘤患者和糖尿病患者，其中胰岛素神经内分泌肿瘤患
研究人员找到了导致糖尿病性心脏病的分子！
2018年1月12日讯 /生物谷BIOON /——日前，奥塔哥大学的研究人员找到了导致糖尿病人发生心脏病的分子，这将显著提高病人的存活率。图片来源：奥塔哥大学生理系副教授Rajesh Katare表示，糖尿病在新西兰“盛行”：目前已经有超过110000人被诊断出患有2型糖尿病，同时还有约100000例病人未确诊。而造成糖尿病人死亡的最大元凶就是心血管疾病。“糖尿病导致心肌细胞缺失，从而加速心脏老化
FDA颁发首款镰状红细胞病突破性疗法认定
Global Blood Therapeutics（GBT）近日宣布，美国FDA为镰状红细胞病（SCD）新药voxelotor（以前称为GBT440）颁发了突破性疗法认定（BTD）。Voxelotor作为正在开发的SCD缓解疗法，已获得了欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）资格。Voxelotor是首个获得突破性疗法认定的治疗SCD在研新药。SCD是由血红蛋白β链中的基因突变引起的终身
研究揭示，抑郁症药物降低了糖尿病口服药的依从性
【抑郁症药物可能降低糖尿病患者口服降糖药的依从性】根据一项最新研究，开始使用第二代抗精神病药物的2型糖尿病和重度抑郁症的成年人对口服糖尿病药物的依从性下降10%。位于芝加哥的伊利诺大学药学系统研究人员评价了2009年至2015年市场扫描商业索赔的数据，并与既往接受过治疗的2型糖尿病和严重抑郁症的成人的数据库进行了评价，这些患者是第二代抗精神病药物或非第二代抗精神病药的新用户，用来确定它们之间是否遵
CAR-T细胞疗法再现颠覆性进展，助力实现艾滋病功能性痊愈！
【利用CAR- T细胞的基因治疗可以提供长期的抗艾滋病保护作用】近年来，艾滋病的治疗已经取得了很大的进展，抗逆转录病毒疗法的发展使很多艾滋病感染者可以像健康的人那样生活，但是谈到根治艾滋病还是遥不可及。研究人员们一直在进行各方面的尝试，包括HIV疫苗，希望可以帮助艾滋病感染者摆脱长期使用药物的困扰，实现功能性痊愈，同时也可以降低医疗带来的成本。研究人员通过基因治疗设计了造血干细胞，使其携带嵌合抗原
FDA批准辉瑞博舒替尼治疗新诊断Ph染色体慢性髓性白血病
——这是美国FDA在过去5个月内对辉瑞血液药品的第3次批准辉瑞公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了补充新药申请（sNDA），将BOSULIF？（bosutinib，博舒替尼）的适应症扩大到用于新诊断的Ph染色体慢性髓性白血病（Ph + CML）的成人患者。基于分子和细胞遗传学的响应率，sNDA通过优先审批和加速批准程序获得FDA的审评和批准。续延批准该适应症可能取决于从正在进行的长
日美团队开发根治急性骨髄性白血病疗法
急性骨髄性白血病复发率高，常常危及生命。因此，人们一直迫切希望开发一种能够防止复发并根治急性骨髄性白血病的疗法。然而，困扰人们的难点在于，每位急性骨髄性白血病患者都会发生若干基因变异，而且变异的部位各不相同。其中究竟哪个变异是导致白血病的关键原因，以及应该针对哪个变异进行治疗一直不为人知。日本理化学研究所与美国哈佛大学组成的国际联合研究小组首先将取自患者的各类细胞移植到无免疫小鼠，制作
NEJM：基因疗法启用“超强版”凝血因子，有望“一次性”治疗血友病
导读：12月7日，著名医学期刊《New England Journal of Medicine》以头条形式发表了一篇论文，揭示了基因治疗领域的新一项成果：成功治疗10名B型血友病患者，点燃实现血液类疾病 “一次性治疗、永久性获益”终极目标的希望！图片来源：iStock.com/somersault18:24血友病相信很多人都知道血友病。作为一种X染色体连锁遗传病，因为先天性缺乏凝血因子，即便是很小
加速审批 欧盟多数癌症及罕见病药仅基于单个关键性研究获批
近日，发表在《CLINICAL PHARMACOLOGY & THERAPEUTICS》上的一篇研究显示，2012-2016年之间，欧盟新上市药物中有45%的产品是基于单一关键性临床研究数据获得批准。这项研究的作者Anne Vinther Morant与Henrik Tang Vestergaard均是丹麦灵北制药公司的员工，他们表示：“这个数字有些高得惊人，但与2005年-2
A型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定
BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec（曾用名BMN 270）突破性疗法认定。A型血友病也叫做因子VIII（FVIII）缺乏症或经典血友病，是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍，所以它主要影响男性，每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患者。这