PPMO介导的外显子跳跃是恢复肌营养不良蛋白的有前景的治疗策略
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病，由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失，全球约1：5,000活男婴受到影响。
Nature子刊：科学家提出优化环状RNA翻译水平新策略
该研究通过多种优化，将circRNA翻译表达的蛋白产量提升了数百倍，证实了工程化circRNA可以在体内拥有与线性mRNA相似的强度表达蛋白，并且表达更稳定、翻译时间持久。
药学学报：热休克蛋白47为心肌缺血和心脏重塑提供了一种潜在的策略。
心血管疾病在世界范围内造成了重大的健康风险，每年导致全球1700万人死亡。尽管治疗策略迅速增长，但随着人口老龄化，患有心血管疾病的人数继续增长。尤其是缺血性心肌病，已被确定为CVD患者的主要死亡原因。
Sci Transl Med：新型基因编辑策略或有望治疗人类罕见的免疫系统遗传性疾病
来自英国伦敦大学学院等机构的科学家们通过对人类细胞和小鼠进行研究后发现，形成机体免疫系统关键部分的细胞发生的错误或故障或许能通过一种开创性的基因编辑技术来修复。
华中科技大学相文佩团队建立卵巢组织移植新方法，为保护女性生育能力提供新策略
该研究针对女性生育力保护领域难点——卵巢组织移植移植后卵泡大量丢失、组织存活困难的关键问题，创新性的与材料工程学结合，建立了卵巢组织移植新方法。
Nat Genet：成功对人类非酒精性脂肪肝进行多组学研究或有望帮助开发新型诊断和治疗策略
来自制药公司Amgen等机构的科学家们通过对非酒精性脂肪肝人群进行了一项大型的全基因组关联性研究，结果识别出了与非酒精性脂肪肝相关的序列突变，包括指向罕见药物靶点的罕见保护性功能缺失的突变体等。
Br J Pharmacol: 肾脏疾病中的RNA m6A修饰和潜在的靶向治疗策略
从流行病学来看，肾脏疾病影响着全球超过7.5亿人，是目前最重要的全球公共卫生问题，迫切需要认真关注和跟进相应的预防措施。肾脏疾病是一种复杂、高发、致命性疾病，社会经济负担沉重。
Cell子刊：限时进食策略可以改善轮班工作者的心脏代谢健康
这项研究表明，患有高血压、高血糖或高胆固醇的轮班工作者可以从限时饮食这种简单的生活方式干预中受益。这不是药物治疗，而是一种健康的习惯，可以显著降低多种疾病的风险，而不会产生任何不良副作用。
Theranostics：基于细菌胞外囊泡的骨和软组织肿瘤治疗策略
骨和软组织肿瘤约占成人恶性肿瘤的1%，约占儿童肿瘤的20%。全世界每年有近20万人被诊断为肉瘤。作为一个多样化和异质性的群体，这些肿瘤包括50多个亚型，其中大约一半是发生在四肢的肌肉骨骼肿瘤。