关注罕见病，关注突破性疗法及药明康德CRDMO的价值
2025-05-20
礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
《自然》重磅：约翰霍普金斯大学找到“大脑调节器”，焦虑、精神分裂或迎精准疗法
这些被称为Δ型离子型谷氨酸受体（delta-type ionotropic glutamate receptor, GluD）的蛋白质，长期以来被认为在神经元之间的信号传递中扮演主要角色。
2025-09-29
JECCR：科学家揭示驱动常见乳腺癌对疗法耐受背后的潜在分子机制
这项研究颠覆了科学家们的传统认知，揭示了JNK通路在ER+乳腺癌中兼具“双面角色”，即正常活性时通过c-JUN介导应激反应和衰老发挥抑癌作用，而过度激活或完全抑制均导致不良预后。
2025-08-20
革命性疗法为致命脑白质病带来新生曙光
这项发表于《科学》的研究，无疑是神经科学和临床医学领域的一项重大突破。它不仅仅是为ALSP这一种罕见病带来了首个有效的治疗策略，其意义更为深远。
2025-07-15
Cell子刊：Fate公司的iPSC-CAR-T细胞疗法，克服实体瘤治疗难题
在这项最新研究中，研究团队开发了一种诱导多能干细胞（iPSC）来源的“现货型”同种异体 CAR-T 细胞，它表达了靶向人表皮生长因子受体-2（HER2）的 CAR，从而能够区分肿瘤细胞与正常细胞。
2025-06-06
Cell子刊：CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫病
该研究证实了 BCMA 靶向的 CAR-T 细胞疗法在治疗难治性慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）中的安全性和潜力，并为患者疾病缓解的分子机制提供了见解。
2025-06-01
从“沉默的杀手”，到99%的治愈率，变革性疗法如何为患者带来新生？
过去二十多年来，科研界和产业界携手攻坚，成功研制出直接抗病毒药物（DAAs），不仅让治愈丙肝成为现实，更赋予我们迎战更多疾病的勇气和信心。
2025-09-21
慢性乙肝适应症获批IND，来恩生物TCR-T疗法三获FDA认可
近日，来恩生物（Lion TCR）宣布其创新mRNA编码TCR-T细胞疗法产品LioCyx-M004获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开展治疗慢性乙型肝炎的1b/2期临床试验。
2025-09-15