Cell：新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体，有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实，AAVR2在帮助多种AAV类型（包括广泛用于患者治疗的AAV类型）更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
2025-07-28
史上首例iPSC来源CAR-NK细胞疗法如何让硬化皮肤重获新生
从一个细胞的巧妙改造，到一位患者的生命重生，再到一个治疗领域的范式革新。QN-139b的故事，让我们相信，在生命科学飞速发展的今天，那些曾经被认为是“不治之症”的疾病，终将有一天被我们驯服。
2025-07-06
Nature子刊：中国科学技术大学宫宁强等开发新型LNP，降低副作用，增强mRNA疗法效果
该研究合成了一种具有抗氧化特性的可电离脂质 C-a16，其具有显著降低的免疫原性，可作为治疗应用中递送 mRNA 的一种有前景的可电离脂质。
2025-07-21
Cell研究敲响警钟：ASO 疗法要成功，得先过“蛋白堆积”和“个体差异”两关
这项研究利用整合蛋白质组学方法，严格评估了ASO治疗后组织和CSF中的分子变化，为未来更好地设计和监测临床试验提供了新的治疗生物标志物和见解。
2025-09-26
Nature子刊：尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法，实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑，并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
2025-08-15
Cell子刊：CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫疾病
在这项最新研究中，研究团队介绍了第二代 CD19 CAR-T 细胞疗法首次用于一名患有严重 MDA5+ DM-RPILD 的儿童患者的情况。
2025-05-06